阻止細胞內轉運蛋白的作用可以引發成年人的神經性退化疾病，例如亨庭頓疾病，肯尼迪疾病。理解那些疾病的細胞轉運機制可以提供靶點治療這些疾病。

    發表在《自然.神經科學》的一篇報道，伊利諾斯州芝加哥醫學院的研究人員展示了肯尼迪疾病中干擾細胞內的稱為“快速軸突運輸”的轉運系統的一個化學途徑，其轉運系統可以把蛋白從他們合成的位點運輸到他們起作用的位點。

    芝加哥醫學院解剖和細胞生物學系主任兼教授，Scott Brady博士說道，這個轉運系統在神經元中非常重要，因為這些細胞可以有三英尺長。

    Brady 說，“快速軸突轉運系統的崩潰等于有選擇性的殺死神經元，因為神經元會特別性的依賴轉運系統。”

    肯尼迪疾病是因為脊髓和球部肌肉萎縮。就像我們了解的亨庭頓病一樣，這是一個罕見的，但卻是致命性的疾病。在30到50歲的人群中，大約4萬人中就有一例。亨庭頓病的比例是它的四倍。

    神經性退化疾病是由于其基因編碼氨基酸的序列中重復谷氨酸序列被延長。盡管影響著不同的基因，但是因多聚谷氨酸的延伸而導致的疾病的起始病發年齡都是中年，并且都是通過神經元末端死亡的模式而導致損失部分神經元。多聚谷氨酸基因在許多內型的細胞中被表達，但是只有神經細胞受到影響。

    早期的研究著重于特殊的神經性退化疾病的細胞內轉運體系的蛋白變異。這使得研究人員猜想如果這些多聚谷氨酸蛋白抑制了這些疾病，包括肯尼迪疾病的快速軸突轉運體系。那么，睪丸激素的受體變異就會導致了動力神經元的損失。在新的研究中，Brady與其同事們能夠表明肯尼迪疾病中的變異蛋白是激活一種稱為JNK的激酶（它的作用是抑制轉運蛋白）來抑制快速軸突轉運體系。

    Brady說這是關于多聚谷氨酸疾病提出的一種新的機制可以解釋為什么只有神經細胞死亡。通過激活JNK激酶，可以提供一個新的治療靶點，從而限制，延遲或者可能阻止神經性退化疾病的進程。