由美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）資助的科研項(xiàng)目最近培育出第一個(gè)擁有舞蹈病患者相關(guān)癥狀的轉(zhuǎn)基因猴子模型。通過該模型，人類可以更好地了解這種機(jī)制復(fù)雜、破壞性大、無法治愈的基因混亂性疾病對(duì)大腦的影響，并將幫助人們研制應(yīng)對(duì)這一精神疾病的新療法，這一研究進(jìn)展發(fā)表在近期出版的《自然》雜志在線版上。

　　 舞蹈病是一類遺傳性疾病，由基因的某種缺陷導(dǎo)致特定的神經(jīng)細(xì)胞死亡而引起。其主要表現(xiàn)為進(jìn)行性運(yùn)動(dòng)異常，如扮鬼臉、手足抽搐、肢體扭動(dòng)、手舞足蹈、行走時(shí)呈跳躍樣步態(tài)等，通常是一種不自主的舞蹈樣動(dòng)作，并伴隨智能的衰退和精神癥狀，最終導(dǎo)致行走，交談和吞咽功能的喪失。發(fā)病幾率為每十萬人有5人—10人，目前尚無有效的治療方法根治該疾病，主要靠藥物療法緩解病癥。病程一般可持續(xù)10年—20年，之后多死于各種并發(fā)癥。

　　 此次研究通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)將人類疾病導(dǎo)入到恒河猴中，這在國際上尚屬首例。轉(zhuǎn)基因動(dòng)物是通過重組DNA的方法來改變動(dòng)物基因組得到的。作為靈長類動(dòng)物，猴子模型比老鼠模型更有利于對(duì)人類疾病的研究。NIH的研究資源中心靈長類資源主任約翰?哈丁博士說，先前的老鼠模型并沒有復(fù)制人類腦中所有的改變，也沒有模仿病人的所有行為，而靈長類動(dòng)物模型則可以更好的折射出人類疾病，并且將實(shí)驗(yàn)室動(dòng)物的研究情況和人類疾病的現(xiàn)實(shí)情況更好地聯(lián)系起來。

　　 為了揭開這一疾病的基因成分，NIH資助了位于耶基斯的國家靈長類研究中心和埃默里大學(xué)的諸多學(xué)者專家。研究小組利用病毒性載體將修飾的舞蹈病基因?qū)氲胶镒拥穆鸭?xì)胞中，卵細(xì)胞受精后，形成的胚胎被植入代哺母親中，最終得到5個(gè)幼崽。

　　 美國國家神經(jīng)疾病和中風(fēng)研究所主任沃爾特科羅茲說，基因研究的優(yōu)勢使得分辨誰繼承了疾病基因變得很容易，有了舞蹈病的靈長類動(dòng)物模型，向該疾病的更好醫(yī)療方法又邁進(jìn)了一大步。目前，研究人員現(xiàn)在正在研究舞蹈病的發(fā)作及其對(duì)行為和認(rèn)知的影響，猴子模型將幫助人們更好地了解疾病的作用機(jī)制從而設(shè)計(jì)出更好的醫(yī)治方法。