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美公司申請開展失明干細胞療法臨床試驗

【?2009-06-19 發布?】 臨床報道  

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  用于治療眼疾的最新療法是由美國先進細胞技術公司(ACT)開發的,該療法利用人類胚胎干細胞來再生支持光感受器的視網膜細胞。這些細胞被稱為視網膜色素上皮細胞(RPE),在老年性黃斑變性和其他眼部疾病中往往最先死去,從而會導致失明??茖W家在幾年前發現,人類胚胎干細胞可能成為視網膜色素上皮細胞的來源,隨后的研究發現,這些細胞能夠恢復黃斑變性小鼠模型的視力。

  ACT公司和俄勒岡健康科技大學的研究人員在《干細胞》雜志上發表的最新研究報告稱,他們的干細胞療法可為視力喪失的動物模型帶來長期的利益。在小鼠模型上開展的細胞安全性實驗測試(進入人體試驗前的重要步驟)中,研究人員并沒有發現細胞誘發腫瘤的任何證據。

  為了測試細胞移植的功效,研究人員將來自胚胎干細胞系的RPE細胞注入帶有RPE基因缺陷的小鼠的眼部,這些基因缺陷將會導致小鼠的視力逐漸惡化。3個月后,研究人員發現,治療中的小鼠視網膜中的感光細胞要比未經治療的小鼠多得多,其視力表現也相應要強,但這種視力表現也會隨時間逐漸減弱。實驗表明,這種細胞移植方法也可改善患有罕見的Stargardt病的小鼠模型的視力,Stargardt病是一種可導致早期失明并無法治愈的疾病。

  ACT公司的首席科學官羅伯特·蘭扎認為,此項研究是該療法進入臨床試驗的一個重要步驟,因為它涵蓋了更為詳細的安全性研究,并使用了在人體應用所需的嚴格生產條件下產生的細胞。在FDA指導規范下完成了此次及另外兩項動物研究后,ACT公司將在未來幾個月內向FDA申請開展臨床試驗。

  蘭扎認為,RPE療法是胚胎干細胞療法很有前途的一種早期應用。它不僅避免了免疫排斥問題,細胞本身也相對容易制造,因為胚胎干細胞往往可自行分化為RPE,而且很容易保持在此種狀態。

  ACT公司首先將把工作重點放在Stargardt病上,因為此種疾病是一種罕見的“孤兒”疾?。绹峁┵x稅優惠及專利和行銷權給制造商來獎勵研發治療此類疾病的藥物),至今尚未有任何獲得認證的臨床治療方法。蘭扎認為此療法應能取得很好的療效,因為RPE細胞必須依附的支持組織在這些Stargardt患者身上依然是完好無損的。ACT公司的第二目標群將是那些老年性黃斑變性患者,老年性黃斑變性是一種視網膜組織逐漸退化并導致失明的更為常見的眼部疾病。

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