VIDAZA在中度-2和高危骨髓增生異常綜合征治療中獲得前所未有的生存收益，美國國家癌癥綜合網絡(NCCN)《臨床實踐指南》據此將其升級為I類證據的優選治療

首個并且是唯一能顯著延長高危骨髓增生異常綜合征 (MDS)患者生存期的藥物

首個并且是唯一能提升2年總生存率近2倍的藥物

Celgene 公司近日宣布，美國國家癌癥綜合網絡(NCCN)《腫瘤學臨床實踐指南》(Clinical Practice Guidelines in Oncology?)已更新為2010年第1版，并將VIDAZA?升級為中度-2和高危骨髓增生異常綜合征(MDS)的I類證據推薦治療。

NCCN的這一共識推薦是依據VIDAZA近期更新的美國版說明書和臨床證據的力度。高危MDS中進行的有史以來樣本最大的國際III期隨機研究AZA-001顯示，治療2年時，VIDAZA組的總生存率幾乎是傳統治療方案(CCR)的2倍。基于這些結果，加之VIDAZA是生存收益得到驗證的唯一藥物，NCCN將VIDAZA 指定為中度-2和高危MD患者的優選藥物。在NCCN評級系統中，I類證據的支持力度最高。這一決斷加強了該藥目前在美國的臨床應用，同時也支持了全球范圍內進行中的藥政申請。

佛羅里達州坦帕市H. Lee Moffitt 癌癥中心的主任醫師Alan List 博士說：“VIDAZA 獲得NCCN指南的推薦，對于高危MD患者的治療而言是一個重要的資源。醫療實踐經常受制于重大的、同行評議的證據，這些指南代表了這項研究與專家經驗兩方面值得矚目的共識。”

AZA-001研究的主要終點是中位總生存期，結果顯示，VIDAZA組 (179例)和CCR組(179例)分別為24.5個月和15個月，兩組差距達9.5 個月(p=0.0001)。CCR包括支持性醫護、低劑量ARA-C和標準化療。死亡危險降低42% (風險比0.58, 95% CI: 0.43-0.77)。VIDAZA組的2年生存率(50.8%)幾乎是CCR組(26.2%)的2倍(p<0.0001)。生存期延長見于所有患者亞組，包括65歲以上的患者、以及細胞遺傳學不良（這是預后不良的一種因素）的患者。該生存收益也見于32%的世界衛生組織分類的AML患者。此外，基線時無需紅細胞輸血(RBC TI)的患者中，45%能維持無需紅細胞輸血，其中CCR組該比例為11% (p<0.0001)，VIDAZA組為85.3%。研究者旨在提供治療直至疾病進展、見效后復發或出現無法接受的毒性，VIDAZA的中位治療周期為9周。

AZA-001研究中，最常見的主要不良反應（所有等級）有血小板減少 (69.7%)、中性粒細胞減少(65.7%)、貧血(51.4%)、便秘 (50.3%)、惡心 (48.0%)、注射部位紅腫(42.9%)和發熱 (30.3%)。最常見的3/4 級不良反應有中性粒細胞減少(61.1%)、血小板減少 (58.3%)、白細胞減少 (14.9%)、貧血 (13.7%)和發熱性中性粒細胞減少(12.6%)。