多發性硬化病(MS)影響全球250萬余人。與許多疾病不同，對于再發-緩解型MS(RRMS)目前還沒有可明確區分的一線治療黃金標準。歷史上，出現過4個主要減慢RRMS進展的病情改善藥物(DMD)。其中3個配方都包括干擾素：2個包括干擾素β-1a、1個包括干擾素β-1b。  

        最近，每月給藥1次的新藥人源化單克隆抗體那他珠單抗(natalizumab)改變了傳統的DMD常用療效評價終點，即對MS治療的應答以無病情活動而不是簡單的復發率降低來衡量。那他珠單抗據信能降低炎性免疫細胞附著和通過腸道細胞襯層及血腦屏障的能力。最近的臨床試驗數據顯示，與安慰劑相比，它可使兩年期間保持無病情活動的患者數多4倍，因而可考慮作為新的療效評價標準。  

        目前那他珠單抗作為二線治療用藥，用于對上述4大DMD無良好應答的患者。盡管如此，它不大可能廣泛應用，因為它具有嚴重的安全性問題。剛上市不久，使用該藥的3例患者就出現了一種罕見的、不可治愈的神經疾病——進行性多病灶性腦白質?。≒ML)。該藥因此于2004年撤出市場，2006年重新上市，但受專門的處方計劃所限制。不過，此后又有10例PML報告出現。因此，研究人員正在努力尋找MS新的治療途徑。  

        口服藥物正在研制中  

        所有現在治療MS藥物的一個主要缺點是必須通過靜脈或皮下注射給藥。因此，需要能以更好的方式給藥的安全有效藥物，口服藥物由此進入了研究人員的視線。目前，有5個口服MS治療藥物在經過Ⅲ期臨床試驗后準備上市：芬戈莫德（fingolimod）、克拉屈濱（cladribine)、BG12、特立氟胺(teriflunomide)和拉喹莫德（laquinimod）。有關克拉屈濱的Ⅲ期臨床試驗數據顯示，與安慰劑比較它能將MS再發率降低60%。此外，對這項口服克拉屈濱片劑治療MS（CLARITY試驗)的另一項分析表明，短期口服該藥治療MS在臨床和MRI造影預后方面都有迅速和持續的改善，它伴有對參與MS發病機理的血細胞亞型有快速和持續的作用。不良反應方面，在今年公布的數據中，用克拉屈濱治療的1,326例患者中有4例在不同部位出現癌癥。同樣，迄今有關芬戈莫德的臨床試驗也報告了兩例致命性感染和7例被成功治療的皮膚癌。因此，對發生癌癥和機會性感染的擔心是它們可能成為一線治療的真正障礙。  

        雖然老的注射用藥物存在很多方面的不足，但從沒有1例患者因此而患癌癥或死亡。所以研究人員正在探索新的注射藥物輸送方法，以便于患者用藥。今年6月，一項隨機雙盲安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗ADVANCE研究啟動。這項臨床試驗將對RRMS患者評估聚乙二醇化干擾素β-1a的療效和安全性。由于聚乙二醇化可防止干擾素β-1a降解，所以有可能2～4周給藥1次。  

        抗癌藥或可用于二線治療  

        新適應證的開發是一種明顯價廉的戰略。有研究者正在試驗將治療B細胞淋巴瘤藥物——阿侖單抗（alemtuzumab）開發用于MS，目前正在Ⅱ期臨床試驗中，期望2011年能獲批準。它可1年輸注1次的潛能最終可能超過1天給藥1次口服片劑的吸引力。但這種人源化抗CD-52單克隆抗體的免疫抑制性質可能會使患者受到機會性感染的威脅。此外，有1/3經它治療的患者出現了甲狀腺方面的問題，還有一個亞群(6%)會發展成免疫血小板減少性紫癜(ITP)。  

        雖然這兩個問題都是可發現和治愈的，但這意味著需要在血液檢驗及相關監視方面能提供必須支持的專門醫療機構內才可出具處方。它很可能作為一個二線治療藥物，用于MS病情進展的患者。  

        干細胞治療研究剛剛起步  

        以美國西北大學R  Burt博士為首的國際團隊稱，他們已經發現對MS有逆轉作用的治療方法。這種治療方法是收集MS患者的骨髓干細胞并將其冷凍，與此同時給予常規藥物除去引起損傷的免疫或淋巴細胞，然后將骨髓細胞置入以使患者免疫系統得以補充。值得注意的是，研究發現，接受干細胞移植的21例成人患者在3年研究期間沒有1例的癥狀出現任何惡化。  

        采用干細胞移植試驗治療MS，這并不是第一次，但這是第一次獲得成功。其主要原因是先前的試驗對象是MS更晚期的繼發性進展型患者，而對不很晚期的患者可以改善許多MS參數。需要提到的是，在這項研究中給予的環磷酰胺就是一種已用于MS的強化療藥。目前，有關具有感染可能和對發生腫瘤的擔憂使這一療法不能成為切實可行的療法。