美國媒體報道，佛羅里達州州立大學基因研究所的科學家們利用基因療法，使患有視網膜分裂的老鼠重見光明。科學家介紹，視網膜分裂這一病癥多發于5歲至15歲的男孩，人類的視網膜分裂病因與RS1基因相關。讓變異基因和異常表達基因變為正常基因和正常表達基因，就可以從根本上治愈遺傳疾病，這就是基因療法的基本思路。

研究者們將健康的人類RS1基因注射進剛剛出生十五天的幼鼠的右眼，該幼鼠出生就患有視網膜分裂癥。六個月后，進過注射的幼鼠右眼病癥消失，已經痊愈。研究者還將基因療法應用于老鼠患有的其他眼科疾病，比如視網膜炎等。科學家們樂觀的預測，不久的將來，這一研究成果就可以為成千上萬先天性失明患者帶來了康復的可能。