意大利羅馬La Sapienza大學Testi等報告,聯(lián)合應用全反式維甲酸(ATRA)和伊達比星治療新診斷的小兒急性早幼粒細胞性白血病(PML)療效顯著優(yōu)于單用ATRA。(Blood 2005,106:447)

意大利小兒血液病和腫瘤研究組Testi說,ATRA可使急性PML病人的預后顯著改善。Testi等報告了ATRA和伊達比星聯(lián)合療法治療124例新診斷為急性PML 患兒的長期結果。

結果顯示,110例(96%)患兒獲血液學完全緩解;在誘導緩解期,死亡4例;2例患兒出現(xiàn)ATRA綜合征,10例患兒出現(xiàn)腦假性腫瘤。

在鞏固治療期后,91/94例患兒PCR法維甲酸受體(RAR)陰性,后者是PML細胞的標志物。10年總生存率為89%,血液學無病生存率為78%。維持治療采用 ATRA加化療的患兒,10年“分子”無病生存率(77%)比單用ATRA者(42%)顯著高。

2例患兒分別于確診后36個月和80個月出現(xiàn)治療相關的骨髓增生異常綜合征,該綜合征均發(fā)生在完全緩解期,診斷骨髓增生異常時PCR-RAR都陰性。

Testi等說:“我們的研究證明,急性PML病人(包括成人和兒童)采用ATRA加伊達比星進行誘導化療,完全緩解率高。但我們需根據(jù)病人的危險因素來調節(jié)緩解后的化療強度。”

美國加利福尼亞州奧克蘭市兒童醫(yī)院Feusner醫(yī)師指出,該研究結果提示,將來急性PML病人的治療強度可以減弱,以降低骨髓增生異常綜合征和(或)心臟損害的發(fā)生危險。他說,現(xiàn)在治療急性PML已有療效更好和全身毒性更小的藥,包括三氧化二砷和吉姆單抗奧佐米星(ozogomycin)。早期報告提示,應在新診斷急性PML病兒的治療早期采用這些藥。