美國德克薩斯的研究人員報告說，早期診斷和治療伴有心肌肥厚的擴張性心肌病兒童可改善患兒心臟的大小和功能。

令人感興趣的是，來自美國休斯頓的研究組也發現，某些肌營養不良基因突變使患者易患擴張性心肌病，而另一些突變對這種疾病有保護作用。

肌營養不良基因突變可引起兩種常見的肌肉肥厚，即Duchenne（DMD）和Becker肌肉肥厚（BMD），每3500名男孩中就可出現一位這樣的病例。

DMD和不那么嚴重的BMD的特征是骨骼肌肥厚，它們也常與擴張性心肌病和早期死亡相關。

John Jefferies（美國得克薩斯心臟研究所）及其同事試圖在62例DMD和7例BMD男孩中尋找使心臟病變程度減至最小的方法。

其中31例患兒被診斷為擴張性心肌病，他們的平均年齡是15.4歲，每年進行超聲心動圖表明有擴張性心肌病后，患兒接受ACE抑制劑或β受體阻滯劑治療，此后每3個月隨訪一次。

29例患兒有完整的超聲心動圖數據，其中大部分患兒在應用藥物治療時有部分或完全的左心室重構，66％患兒的左心室大小或功能正常化，26％患兒的病情改善，8％患兒的心臟病病情穩定，沒有左心室大小或功能的惡化。

與基線值相比，所有患兒的左心室收縮功能（平均射血分數從36%提高到53%）和左心室球形指數（從0.73變為0.59）均有改善（兩者均有P<0.001），后者是左心室幾何形態的二維測定指標。對47％受試者進行的DNA分析顯示，擴張性心肌病與外顯子12、14到17的突變之間有明顯的相關性。而外顯子51、52突變對擴張性心肌可能有保護作用，外顯子31、42突變對擴張性心肌的發生可能有些作用。

他們在《Circulation》雜志上報告了這一研究結果，Jefferies等說：“我們的研究結果提示，應用藥物（如單用ACE抑制劑或與β受體阻滯劑合用）減輕心肌病患兒的后負荷可以明顯改善左心室大小和收縮功能不全。”

合作研究者Jeffrey Towbin（美國得克薩斯兒童醫院）接著說：“該方法應該成為所有新診斷的Duchenne和Becker肌肉肥厚患者的標準診療方法，心臟科醫生要對10歲甚至不到10歲的患兒進行心臟篩查。”