研究人員已經開發了一種工具，它可以阻止alpha-synuclein蛋白的合成，在帕金森氏癥和其它的相關神經變性綜合征中，神經細胞或者神經膠質中內，這種蛋白會累積到毒性水平。

美國西北大學（Evanston， IL， USA； www.northwestern.edu）的研究人員在人alpha-synuclein蛋白的基因編碼區，鑒定出了一個長度為21個核苷酸的序列，已經證實這個序列是RNA干擾技術（RNAi）的一個有效靶點，可引起強烈的表達沉默。這一點也可以通過人alpha-synuclein蛋白A53T的突變導致等位基因特異性沉默來證實。

將干擾RNA送入靶神經細胞內是通過雙插入慢病毒來實現的，這種慢病毒共表達兩個基因：alpha-synuclein靶向的小發卡RNA（shRNA）和作為標記基因的增強綠熒光蛋白（EGFP）。這一結果發表在2006年2月7日出版的Experimental Neurology雜志在線版本上。結果說明，在人多巴胺能細胞系SH-SY5Y的體外實驗中，由病毒遞入的RNA可有效引起內源性人alpha-synuclein表達沉默，在實驗鼠腦的體內實驗中，也引起了人alpha-synuclein實驗性表達的沉默。

“基于對帕金森氏癥這種疾病分子學認識來發展一種新治療方法，這是第一步”，該文的第一作者、西北大學兒科學的副教授Mohan K. Sapru博士說。

美國西北大學>>www.northwestern.edu