美國科學家通過基因操控成功地使大鼠骨髓干細胞轉(zhuǎn)換成視網(wǎng)膜色素上皮細胞（RPE），進而修復了大鼠受損的視網(wǎng)膜。該項實驗的成功，不僅提供了醫(yī)治常見原因造成的老年人失明的潛在治療方案，也意味著骨髓造血干細胞可以經(jīng)重新編程后用來復原各類細胞和組織，包括那些與動脈粥樣硬化、冠心病等心血管疾病相關(guān)的細胞和組織。該成果將刊登在近期出版的《分子治療》雜志上。 

視網(wǎng)膜色素上皮細胞是視網(wǎng)膜的外層屏障，支持著視網(wǎng)膜感光細胞的工作。這種細胞很特殊，容易識別，許多視網(wǎng)膜類疾病，包括老年性黃斑病變和糖尿病引起的失明等，患者都存在著視網(wǎng)膜色素上皮細胞缺陷。

美國佛羅里達大學的研究人員在國家眼科研究所的支持下，通過實驗成功地利用一種攜帶基因的病毒，促使人工培養(yǎng)的大鼠成體干細胞轉(zhuǎn)變?yōu)橐暰W(wǎng)膜色素上皮細胞。他們將大鼠骨髓中的造血干細胞取出后，在培養(yǎng)過程中對其進行了修改，然后再注回大鼠的循環(huán)系統(tǒng)。重新注入體內(nèi)的干細胞能夠察覺到大鼠眼睛的損害，并針對受損的視網(wǎng)膜環(huán)境線索，轉(zhuǎn)化成視網(wǎng)膜細胞。實驗結(jié)果表明，在重新注入干細胞28天之后，原來喪失了視網(wǎng)膜功能的大鼠的眼睛恢復了光感，與正常大鼠無異。

佛羅里達大學醫(yī)學院的藥理學和治療學教授瑪麗亞·格蘭特博士表示，這是首次報告使用標靶基因進行針對性操作來使成體干細胞轉(zhuǎn)化成新細胞類型。

而科研人員在研究了細胞轉(zhuǎn)化過程之后發(fā)現(xiàn)，可以利用化學物質(zhì)模仿人體自然的信號通道來激活干細胞。通過視網(wǎng)膜細胞獨有的一種蛋白質(zhì)的過度表達，可以誘使干細胞進行自我發(fā)展定位，使其自認為自身就是該種細胞類型。這樣研究人員就能夠完全繞過基因操作步驟，通過化合物來反映體內(nèi)環(huán)境條件，指引干細胞向視覺細胞轉(zhuǎn)換。格蘭特表示，利用藥物而不是基因來操控未成熟干細胞的發(fā)展路徑，將是一個全新的干細胞研究領(lǐng)域。

格蘭特強調(diào)，雖然他們利用了基因操控方式進行干細胞轉(zhuǎn)化，但她還是建議采用藥物方式——最終是給患者的細胞而非患者用藥。她指出，將細胞自患者體內(nèi)取出后，通過藥物來活化細胞的某些化學路徑，然后再植入患者體內(nèi)，就可以達到同樣的目的。

報道稱，格蘭特博士和佛羅里達大學已就相關(guān)技術(shù)申請了。