FDA批準(zhǔn)了由Pharmion公司研發(fā)的Azacitidine(Vidaza)注射劑，用于治療骨髓異常增生綜合征（Myelodysplastic，MDS）的治療。

MDS的臨床表現(xiàn)為骨髓功能不正常，不能制造足夠的血細(xì)胞。治療其它疾病的藥物或放射治療，以及其它一些不明原因可引發(fā)該癥。部分MDS可以發(fā)展成急性骨髓白血?。ˋML）。

一項(xiàng)隨機(jī)試驗(yàn)和對(duì)總共268位患者進(jìn)行的兩項(xiàng)非隨機(jī)研究證實(shí)了Azaciti鄄dine治療所有類型MDS的安全性和有效性。這3項(xiàng)試驗(yàn)中，15％的患者對(duì)Azac鄄itidine有完全和部分的反應(yīng)，這些反應(yīng)包括血細(xì)胞數(shù)量及骨髓中免疫細(xì)胞比例完全或部分恢復(fù)正常。

Vidaza是一種屬于罕見疾病藥物。根據(jù)美國(guó)《罕見疾病藥品法》的規(guī)定，第一個(gè)獲得“罕見疾病藥物”上市批準(zhǔn)的公司可擁有7年時(shí)間的獨(dú)家市場(chǎng)銷售權(quán)。據(jù)估計(jì)，美國(guó)每年有7000至1.2萬個(gè)新確診的MDS病例，多數(shù)為60歲以上的老年人。其典型癥狀是虛弱、疲勞、感染、容易擦傷、出血和發(fā)燒。