近日國(guó)際多發(fā)性骨髓瘤基金會(huì)（IMF）首次在中國(guó)舉行研討會(huì)，100余名來自全球的血液學(xué)專家進(jìn)行研討。與會(huì)專家重點(diǎn)研討了國(guó)內(nèi)外多發(fā)性骨髓瘤的治療經(jīng)驗(yàn)以及新藥的應(yīng)用，特別是第一個(gè)蛋白酶抑制劑萬(wàn)珂（硼替佐米），為多發(fā)性骨髓瘤治療帶來新的突破。會(huì)上發(fā)布數(shù)據(jù)顯示，與傳統(tǒng)治療相比，萬(wàn)珂可顯著延長(zhǎng)復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的生存。萬(wàn)珂目前已經(jīng)在全球80多個(gè)國(guó)家應(yīng)用，自2005年中國(guó)上市以來，為無(wú)數(shù)國(guó)內(nèi)患者帶來新的生存希望。

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種起源于骨髓且不可治愈的血液腫瘤，以異常漿細(xì)胞過度增多為特征，其常見癥狀為骨痛、感染、貧血和乏力。目前，這還是一種認(rèn)知率很低的疾病，最近一個(gè)調(diào)查顯示，高達(dá)92%的歐洲國(guó)家普通大眾不知道MM是一種血液腫瘤。其發(fā)病率約為十萬(wàn)分之四，已經(jīng)超過急性白血病，位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤發(fā)病率的第二位，全球大約75萬(wàn)人患有多發(fā)性骨髓瘤，并且此數(shù)字還在不斷攀升。

會(huì)上，記者看到一位老工程師，7年前患了一種被世界聲稱無(wú)法治愈的病———多發(fā)性骨髓瘤，醫(yī)生告訴他的家人，這個(gè)病10萬(wàn)人中有4個(gè)人患病，因?yàn)檫@種專門影響骨髓中白細(xì)胞、紅細(xì)胞和干細(xì)胞生成的血液系統(tǒng)腫瘤惡性度高，僅3成患者能活過5年。但是，這位高工如今站在了講壇上告訴人們，科學(xué)發(fā)展給了他一個(gè)有效緩解病情的藥萬(wàn)珂，他血檢免疫球蛋白、血色素、血沉等主要指標(biāo)完全正常，骨質(zhì)疏松是他唯一的用藥不良反應(yīng)，和他一樣從癌魔手中得到“緩解”的病友約占四成，其中一部分完全緩解。

站在他身邊的血液學(xué)專家、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液病研究所所長(zhǎng)黃曉軍說，要用新的眼光認(rèn)識(shí)多發(fā)性骨髓瘤。多發(fā)性骨髓瘤是異常漿細(xì)胞產(chǎn)生大量骨髓瘤蛋白或M蛋白以致?lián)p害骨髓功能和骨質(zhì)，最常見的癥狀是骨瘤感染、貧血和乏力等。對(duì)這種病人們很少認(rèn)識(shí)到，據(jù)調(diào)查92％的歐洲國(guó)家大眾不知道這種病是一種血液腫瘤。

上海長(zhǎng)征醫(yī)院血液科主任侯健教授這樣評(píng)價(jià):“萬(wàn)珂作為第一個(gè)蛋白酶體抑制劑，開拓了腫瘤治療的新途徑。它阻斷通過蛋白質(zhì)的降解，開啟了腫瘤細(xì)胞通向凋亡的大門。與傳統(tǒng)化療相比，萬(wàn)珂達(dá)到更高的完全緩解，能顯著延長(zhǎng)復(fù)發(fā)難治性、多發(fā)性骨髓瘤患者的生存。”根據(jù)一項(xiàng)關(guān)鍵的臨床試驗(yàn)，在669例復(fù)發(fā)難治、病情非常嚴(yán)重的多發(fā)性骨髓瘤患者中，萬(wàn)珂的總緩解率為43％，其中16％完全緩解或者接近完全緩解，顯示出比其他單藥治療更加卓越的臨床療效，為復(fù)發(fā)患者帶來了生存的新希望。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局這樣評(píng)價(jià)萬(wàn)珂:“對(duì)于接受過一次或多次既往治療仍疾病進(jìn)展的多發(fā)性骨髓瘤患者，萬(wàn)珂能夠提高緩解率，延遲疾病進(jìn)展時(shí)間，并延長(zhǎng)生存期。”

萬(wàn)珂在世界范圍內(nèi)屢獲殊榮:其作用機(jī)制的基礎(chǔ)“泛素—蛋白酶體通道理論”在2004年獲得了諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)；2006年萬(wàn)珂又榮獲制藥界最高獎(jiǎng)項(xiàng)———國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)，該獎(jiǎng)被譽(yù)為制藥界的諾貝獎(jiǎng)；并被2006國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)評(píng)審小組譽(yù)為“腫瘤治療的革命，多發(fā)性骨髓瘤治療的重大進(jìn)步”。