美國科學家通過基因操控成功地使大鼠骨髓干細胞轉換成視網膜色素上皮細胞（RPE），進而修復了大鼠受損的視網膜。該項實驗的成功，不僅提供了醫治常見原因造成的老年人失明的潛在治療方案，也意味著骨髓造血干細胞可以經重新編程后用來復原各類細胞和組織，包括那些與動脈粥樣硬化、冠心病等心血管疾病相關的細胞和組織。該成果將刊登在近期出版的《分子治療》雜志上。 

視網膜色素上皮細胞是視網膜的外層屏障，支持著視網膜感光細胞的工作。這種細胞很特殊，容易識別，許多視網膜類疾病，包括老年性黃斑病變和糖尿病引起的失明等，患者都存在著視網膜色素上皮細胞缺陷。

美國佛羅里達大學的研究人員在國家眼科研究所的支持下，通過實驗成功地利用一種攜帶基因的病毒，促使人工培養的大鼠成體干細胞轉變為視網膜色素上皮細胞。他們將大鼠骨髓中的造血干細胞取出后，在培養過程中對其進行了修改，然后再注回大鼠的循環系統。重新注入體內的干細胞能夠察覺到大鼠眼睛的損害，并針對受損的視網膜環境線索，轉化成視網膜細胞。實驗結果表明，在重新注入干細胞28天之后，原來喪失了視網膜功能的大鼠的眼睛恢復了光感，與正常大鼠無異。

佛羅里達大學醫學院的藥理學和治療學教授瑪麗亞·格蘭特博士表示，這是首次報告使用標靶基因進行針對性操作來使成體干細胞轉化成新細胞類型。

而科研人員在研究了細胞轉化過程之后發現，可以利用化學物質模仿人體自然的信號通道來激活干細胞。通過視網膜細胞獨有的一種蛋白質的過度表達，可以誘使干細胞進行自我發展定位，使其自認為自身就是該種細胞類型。這樣研究人員就能夠完全繞過基因操作步驟，通過化合物來反映體內環境條件，指引干細胞向視覺細胞轉換。格蘭特表示，利用藥物而不是基因來操控未成熟干細胞的發展路徑，將是一個全新的干細胞研究領域。

格蘭特強調，雖然他們利用了基因操控方式進行干細胞轉化，但她還是建議采用藥物方式——最終是給患者的細胞而非患者用藥。她指出，將細胞自患者體內取出后，通過藥物來活化細胞的某些化學路徑，然后再植入患者體內，就可以達到同樣的目的。

報道稱，格蘭特博士和佛羅里達大學已就相關技術申請了。