該申請基于CheckMate-040 I/II期臨床試驗結果

 

（2017年5月24日，美國新澤西州普林斯頓）-百時美施貴寶公司（紐約證交所代碼：BMY）今日宣布，美國FDA接受了nivolumab用于既往索拉非尼治療后的肝細胞癌（HCC）患者的補充生物制品許可申請（sBLA），在肝癌治療中擴大nivolumab的應用。FDA授予該申請優先審批資格，在此之前，nivolumab在肝細胞癌的治療上已獲FDA授予的孤兒藥認定。

“肝細胞癌（HCC）在確診時通常已是晚期，且治療方法非常有限。我們相信，此次美國FDA授予nivolumab優先審批資格，是對該藥解決肝細胞癌患者未被滿足需求的重要認可。”百時美施貴寶消化系統腫瘤研發負責人Ian M. Waxman博士指出，“我們致力于為這些患者探索新的治療方法，并期待與美國FDA共同合作，盡可能擴大nivolumab在肝細胞癌中的應用。”

此申請是基于CheckMate-040 I/II期臨床研究的結果，該研究分析了nivolumab在感染或未感染乙肝病毒或丙肝病毒的晚期肝細胞癌患者中的應用。該研究數據最近發表在《柳葉刀》雜志上，并即將于2017年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）的壁報討論環節進行報告（2017年6月3日美國中部夏令時下午4:45-6:00，D2廳）。

 

關于肝細胞癌

肝細胞癌（HCC）是最常見的肝癌類型，也是全球第二大與癌癥相關的死亡原因。全球每年有70余萬新診斷的肝細胞癌患者，其中有近一半發生在中國。該病主要是由于乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）感染，因此HBV/HCV是肝癌最常見的危險因素。

肝細胞癌一經診斷往往已是晚期，治療選擇有限，預后較差。晚期肝細胞癌的1年生存率約為44%。對索拉非尼不耐受或在索拉非尼治療期間有進展的肝細胞癌患者使用現有治療手段后，中位生存期僅為不到11個月。

 

百時美施貴寶與免疫腫瘤(I-O)：推進腫瘤研究的發展

在百時美施貴寶，一切以患者為中心是我們行事的宗旨。未來，我們致力于通過研究和開發革命性的免疫腫瘤（I-O）治療藥物來幫助難治癌癥患者提升潛在的治療效果。憑借廣泛的在研化合物和已獲批產品，我們始終引領著對I-O治療的科學探索。我們的在研項目致力于通過差異化的臨床研究聚焦廣泛的患者群體，目前已有針對不同免疫系統通路的14種分子進入臨床研發階段，涉及超過35種腫瘤類型。深厚的專業知識和創新的臨床試驗設計使我們引領了I-O與I-O、I-O與化療、I-O與靶向治療以及I-O與放療聯合在多種腫瘤領域的治療，并有望帶來亟需的新一輪療法。與此同時，我們還將繼續對該領域進行創新性研究，加深對免疫生物標志物作用的了解并深入理解如何用患者的腫瘤生物學指導整個治療過程中的治療決策。

要實現我們的承諾，讓更多患者受益于I-O治療，除了自身的不斷創新外，還需要與業內的專家緊密合作。百時美施貴寶與學術界、政府、利益相關方以及生物技術公司一起努力，以期實現一個共同的目標：在臨床實踐中提供新的治療方案。

 

關于Nivolumab

Nivolumab是一種PD-1免疫檢查點抑制劑，獨特地利用人體自身的免疫系統來幫助機體恢復抗腫瘤免疫反應。這種通過利用人體自身免疫系統來抗擊癌癥的特性，使Nivolumab已成為多種腫瘤類型的重要治療選擇。

基于百時美施貴寶在I-O治療領域的科學專長，Nivolumab擁有全球領先的研發項目，涵蓋多種腫瘤類型的各期臨床試驗，包括III期臨床試驗。截至目前，Nivolumab的臨床研發項目已有超過25,000名患者入組。Nivolumab的臨床試驗有助于加深理解生物標志物對患者治療選擇的潛在提示作用，特別是識別不同PD-L1表達水平的患者如何能夠從Nivolumab中獲益。

2014年7月，Nivolumab成為全球首個獲得監管機構批準的PD-1免疫檢查點抑制劑，目前Nivolumab已在超過60個地區獲得批準，包括美國、歐盟和日本。2015年10月，Nivolumab與Ipilimumab聯合治療黑色素瘤成為首個獲得監管機構批準的免疫腫瘤藥物聯合療法，目前已在超過50個地區獲得批準，包括美國和歐盟。

 

美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的Nivolumab適應癥

Nivolumab單藥療法可用于治療BRAF V600突變陽性不可切除性或轉移性黑色素瘤。基于Nivolumab在無進展生存期上的顯著效果，該適應癥獲得了加速批準。根據確證性試驗的臨床獲益結果，可判斷該適應癥的繼續批準情況。

Nivolumab單藥療法可用于治療BRAF V600野生型不可切除性或轉移性黑色素瘤。

Nivolumab聯合Ipilimumab適用于不可切除性或轉移性黑色素瘤患者的治療。基于該療法在無進展生存期上的顯著效果，該適應癥獲得了加速批準。將根據確證性試驗的臨床獲益結果，判斷該適應癥的繼續批準情況。

Nivolumab可用于含鉑化療方案治療中或治療后進展的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的治療。對于EGFR突變或ALK重排的患者，在使用Nivolumab前，應確認患者已經使用過FDA批準的針對這些基因異常的治療藥物而出現了疾病進展。

Nivolumab可用于曾使用抗血管生成藥物的晚期腎細胞癌（RCC）患者的治療。

Nivolumab可用于自體造血干細胞移植（HSCT）及用brentuximab vedotin治療或3線及多線包含自體造血干細胞移植的系統治療后復發或病情有進展的成人經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。基于該藥在總緩解率上的顯著效果，該適應癥獲得了加速批準。將根據確證性試驗的臨床獲益結果，判斷該適應癥的繼續批準情況。

Nivolumab可用于含鉑化療期間或化療后進展的復發或轉移性頭頸部鱗癌（SCCHN）患者的治療。

Nivolumab可用于含鉑化療期間或之后出現疾病進展，或以含鉑化療作為新輔助或輔助治療的12個月內出現疾病進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者的治療。基于該藥在緩解率和反應持續時間上的顯著效果，該適應癥獲得了加速批準。將根據確證性試驗的臨床獲益結果，判斷該適應癥的繼續批準情況。

 

（Nivolumab和Ipilimumab尚未在中國上市）