FDA同時(shí)授予納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗治療該潛在適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定

（普林斯頓，新澤西州，2019年11月11日）百時(shí)美施貴寶（NYSE：BMY）今日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受歐狄沃^?（納武利尤單抗）聯(lián)合伊匹木單抗用于既往接受過(guò)索拉非尼治療的晚期肝細(xì)胞癌（HCC）患者治療方案的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)（sBLA），并授予其突破性療法認(rèn)定。FDA同時(shí)授予該申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)審批結(jié)論日期（PDUFA）為2020年3月10日。

 “FDA接受納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗的申請(qǐng)對(duì)于美國(guó)肝癌患者而言意義重大。在美國(guó)，肝細(xì)胞癌是所有癌癥中致死率增長(zhǎng)最快的癌種。”百時(shí)美施貴寶消化道腫瘤研發(fā)負(fù)責(zé)人Ian M. Waxman博士表示：“盡管近年來(lái)肝細(xì)胞癌的治療取得了一些進(jìn)展，但它依然是一項(xiàng)難治性癌癥，患者亟需更多更有效的治療選擇。我們期待通過(guò)與FDA的合作能夠?qū)⑦@一具有潛力的雙免疫腫瘤聯(lián)合治療首次惠及這些患者。”

此次申請(qǐng)是基于CheckMate -040 1/2期臨床研究中納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗隊(duì)列的結(jié)果，該隊(duì)列旨在評(píng)估免疫腫瘤（I-O）聯(lián)合療法用于既往接受過(guò)索拉非尼治療的晚期肝細(xì)胞癌患者（HCC）的療效。這項(xiàng)研究數(shù)據(jù)已在2019年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布。

FDA的突破性療法旨在加快針對(duì)重大疾病的藥物開(kāi)發(fā)及審評(píng)過(guò)程，從而使患者獲得及時(shí)的治療。獲得FDA突破性療法認(rèn)定的在研藥物需要有初步臨床證據(jù)表明其在一個(gè)或多個(gè)有重要臨床意義的終點(diǎn)上展示出超越現(xiàn)有療法的實(shí)質(zhì)性改善。

關(guān)于CheckMate -040

CheckMate -040 (NCT01658878) 是一項(xiàng)正在進(jìn)行中的1/2期、開(kāi)放標(biāo)簽、多隊(duì)列臨床研究，旨在評(píng)估納武利尤單抗或者以納武利尤單抗為基礎(chǔ)的聯(lián)合治療方案對(duì)晚期肝細(xì)胞癌患者的療效，包括伴或不伴慢性病毒性肝炎、既往未接受過(guò)索拉非尼治療以及接受過(guò)索拉非尼治療后不耐受或者病情進(jìn)展的患者。

CheckMate -040研究中納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗組旨在評(píng)估該聯(lián)合療法用于晚期肝細(xì)胞癌經(jīng)治患者的安全性與有效性。其主要研究終點(diǎn)包括安全性、耐受性、以及由研究者根據(jù)RECIST v1.1評(píng)估的客觀緩解率。次要研究終點(diǎn)包括疾病控制率、緩解持續(xù)時(shí)間、總生存期、至緩解時(shí)間、至進(jìn)展時(shí)間和無(wú)進(jìn)展生存期。

關(guān)于肝細(xì)胞癌

肝癌是全球第四大癌癥致死原因，肝細(xì)胞癌（HCC）是最常見(jiàn)的肝癌類(lèi)型。在美國(guó)，肝細(xì)胞癌是所有癌癥中死亡率增長(zhǎng)最快的癌種。盡管FDA已批準(zhǔn)若干用于肝細(xì)胞癌二線治療的新藥上市，但肝細(xì)胞癌通常診斷即晚期且預(yù)后較差，對(duì)更多新型治療方案提出了極大的需求。肝細(xì)胞癌的主要致病因素是由于乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）感染，目前，代謝綜合征與非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的患病率也正在上升，可能導(dǎo)致肝細(xì)胞癌發(fā)病率的增加。

百時(shí)美施貴寶：推進(jìn)腫瘤研究的發(fā)展

在百時(shí)美施貴寶，一切以患者為中心是我們行事的宗旨。我們的愿景是提高癌癥患者的生活質(zhì)量，獲得長(zhǎng)期生存，并讓治愈成為可能。在轉(zhuǎn)化科學(xué)的推動(dòng)下，我們通過(guò)特有的多學(xué)科協(xié)作方式，運(yùn)用在腫瘤學(xué)和免疫腫瘤學(xué)（I-O）研究領(lǐng)域的深厚科學(xué)經(jīng)驗(yàn)，為患者提供個(gè)體化的創(chuàng)新治療方案，以滿足不同的需求。我們的研究人員正在著力開(kāi)發(fā)多樣化且目標(biāo)明確的藥物研發(fā)管線，旨在針對(duì)不同的免疫系統(tǒng)信號(hào)通路，解決腫瘤、腫瘤微環(huán)境和免疫系統(tǒng)之間復(fù)雜和特定的相互作用。我們不僅尋求內(nèi)部創(chuàng)新，更倡導(dǎo)與學(xué)術(shù)界、政府、患者組織和生物技術(shù)公司的交流合作。正如免疫腫瘤（I-O）治療藥物的不斷創(chuàng)新一樣，我們將持續(xù)助力患者，實(shí)現(xiàn)藥物不斷變革的承諾。

關(guān)于歐狄沃^?（納武利尤單抗）

歐狄沃^?是一種PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑，獨(dú)特地利用人體自身的免疫系統(tǒng)來(lái)幫助機(jī)體恢復(fù)抗腫瘤免疫反應(yīng)。這種通過(guò)利用人體自身免疫系統(tǒng)來(lái)抗擊癌癥的特性，使歐狄沃^?已成為多種腫瘤類(lèi)型的重要治療選擇。

基于百時(shí)美施貴寶在I-O治療領(lǐng)域的科學(xué)專(zhuān)長(zhǎng)，歐狄沃^?擁有全球領(lǐng)先的研發(fā)項(xiàng)目，涵蓋多種腫瘤類(lèi)型的各期臨床試驗(yàn)，包括III期臨床試驗(yàn)。截至目前，歐狄沃^?的臨床研發(fā)項(xiàng)目已有超過(guò)35,000名患者入組。歐狄沃^?的臨床試驗(yàn)有助于加深理解生物標(biāo)志物對(duì)患者治療選擇的潛在提示作用，特別是識(shí)別不同PD-L1表達(dá)水平的患者如何能夠從歐狄沃^?中獲益。

2014年7月，歐狄沃^?成為全球首個(gè)獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑，目前歐狄沃^?已在超過(guò)65個(gè)地區(qū)獲得批準(zhǔn)，包括美國(guó)、歐盟、日本和中國(guó)。2015年10月，歐狄沃^?與伊匹木單抗聯(lián)合治療黑色素瘤成為首個(gè)獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的免疫腫瘤（I-O）藥物聯(lián)合療法，目前已在超過(guò)50個(gè)地區(qū)獲得批準(zhǔn)，包括美國(guó)和歐盟。

注：

 目前尚無(wú)免疫腫瘤藥物在中國(guó)大陸獲批肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥。

 伊匹木單抗（ipilimumab）尚未在中國(guó)大陸獲批上市。