近日，由中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院廣安門(mén)醫(yī)院完成的“益髓生血顆粒治療β-地中海貧血與調(diào)控珠蛋白mRNA表達(dá)分子機(jī)制研究”通過(guò)了北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)組織召開(kāi)了的科技成果鑒定會(huì)。

    β-地中海貧血是珠蛋白合成障礙性貧血，屬單基因遺傳病，至今尚無(wú)有效治療辦法。我國(guó)南方是β-地中海貧血的高發(fā)區(qū)，對(duì)該病的防治研究關(guān)系到我國(guó)人口素質(zhì)的提高與健康保障，有重大的社會(huì)效益和實(shí)際意義。

    在鑒定會(huì)上，專(zhuān)家們?cè)谡J(rèn)真聽(tīng)取了顆題組的匯報(bào)，提出質(zhì)疑和討論后，認(rèn)為，本課題根據(jù)中醫(yī)腎生髓理論，用補(bǔ)腎生髓的代表方益髓生血顆粒在我國(guó)廣西高發(fā)區(qū)累積治療β-地中海貧血156例，取得了總有效率92.9%的顯著療效，創(chuàng)出了中醫(yī)藥治療β-地中海貧血的新路子。

    同時(shí)，該課題的療效分子機(jī)制的研究證明，中藥治療可顯著提高患者β-珠蛋白基因表達(dá)，下調(diào)鐵蛋白基因表達(dá)，激活γ-基因，從而維持骨髓早期造血細(xì)胞正常結(jié)構(gòu)與生理功能。這一研究起點(diǎn)高，原創(chuàng)性強(qiáng)，立題新穎，設(shè)計(jì)嚴(yán)謹(jǐn)，方法先進(jìn)，結(jié)果可信，具有科學(xué)性、創(chuàng)新性、實(shí)用性，對(duì)中醫(yī)藥治療單基因遺傳病進(jìn)行了開(kāi)創(chuàng)性的研究，在β-地中海貧血中醫(yī)藥治療領(lǐng)域居國(guó)內(nèi)外領(lǐng)先水平。