（北京）為了研究中藥益髓生血顆粒治療β-地中海貧血(β-地貧)的臨床效果及其療效特點的分子機制，研究者用補腎益髓法代表方益髓生血顆粒在廣西高發區治療β-地貧92例，療程3個月，觀察治療前后臨床癥狀，血紅蛋白(Hb)、抗堿血紅蛋白(HbF)、紅細胞(RBC)、網織紅細胞(Ret)等血液參數變化及停藥后隨訪觀察，采用PAGE、PCR-SSCP、RT-PCR、DNA序列分析、mRNA基因表達、DDRT-PCR等技術研究療效的分子機制。結果經3個月治療后，患者臨床癥狀明顯改善，Hb、HbF、RBC、Ret等血液指標明顯提高，停藥后療效平均維持3～6個月，92例中85例有效，有效率92.39%；中藥治療對各類基因型患者均有一定療效，可明顯提高血紅蛋白珠蛋白mRNA表達和造血刺激因子GM-CSFmRNA表達，誘導HbF合成增加,降低鐵蛋白基因表達，減少體內鐵的蓄積。可見益髓生血顆粒治療β-地中海貧血效果顯著,中藥治療不改變患者基因突變型，可明顯調節功能基因表達。療效特點為多靶點的整體效應。 /**/