據一項最新研究，基因治療可通過抑制興奮旁路而不是保護殘存的多巴胺神經元來改善帕金森氏病患者的臨床癥狀，該研究結果已發表在近期出版的《The Lancet》上。 Weill Cornell醫學院的Michael G. Kaplitt博士是該項研究的主要負責人。他和他的同事們在I期研究階段（即理論驗證階段），共入選了12名UPDRS運動癥狀得分明顯減低的進展性帕金森氏病患者。其中男性11人，女性1人，平均年齡為58.2 + 5.7歲，Hoehn和Yahr帕金森病的分期評分在3級以上。所有患者均在MRI的引導下，通過外科手術向一側丘腦下核注入可編碼谷氨酸脫羧酶的、攜帶GAD基因的腺相關病毒，后者可促進GABA（腦內一種主要的抑制性神經遞質）的合成。分別于基線時、治療后1、3、6和12個月進行UPDRS得分、日常生活能力分級、神經心理測試、FDG-PET等項目的評估。結果發現，從治療后3個月起就可觀察到患者運動癥狀的改善（“關”和“開”的癥狀和評分均有改善），療效可持續1年左右。無論是在治療剛結束時還是1年的隨訪期中均未發現明顯的不良反應。在10名1年后UPDRS“關”得分改善的患者中，有4人改善了0~20%，2人改善了20~40%，4人改善了40%以上，治療側對側的上肢改善最為明顯。但患者的日常生活分級、UPDRS運動障礙評分、每日服用的抗震顫麻痹的藥量及神經心理測試方面均無顯著的改變。此外，FDG-PET掃描顯示，丘腦區代謝的減少受治療半球的限制，且臨床運動評分與輔助運動區的腦代謝情況有關，從而進一步證實了基因治療的有效性。/**/