據(jù)一項(xiàng)最新研究，基因治療可通過抑制興奮旁路而不是保護(hù)殘存的多巴胺神經(jīng)元來改善帕金森氏病患者的臨床癥狀，該研究結(jié)果已發(fā)表在近期出版的《The Lancet》上。 Weill Cornell醫(yī)學(xué)院的Michael G. Kaplitt博士是該項(xiàng)研究的主要負(fù)責(zé)人。他和他的同事們在I期研究階段（即理論驗(yàn)證階段），共入選了12名UPDRS運(yùn)動癥狀得分明顯減低的進(jìn)展性帕金森氏病患者。其中男性11人，女性1人，平均年齡為58.2 + 5.7歲，Hoehn和Yahr帕金森病的分期評分在3級以上。所有患者均在MRI的引導(dǎo)下，通過外科手術(shù)向一側(cè)丘腦下核注入可編碼谷氨酸脫羧酶的、攜帶GAD基因的腺相關(guān)病毒，后者可促進(jìn)GABA（腦內(nèi)一種主要的抑制性神經(jīng)遞質(zhì)）的合成。分別于基線時、治療后1、3、6和12個月進(jìn)行UPDRS得分、日常生活能力分級、神經(jīng)心理測試、FDG-PET等項(xiàng)目的評估。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，從治療后3個月起就可觀察到患者運(yùn)動癥狀的改善（“關(guān)”和“開”的癥狀和評分均有改善），療效可持續(xù)1年左右。無論是在治療剛結(jié)束時還是1年的隨訪期中均未發(fā)現(xiàn)明顯的不良反應(yīng)。在10名1年后UPDRS“關(guān)”得分改善的患者中，有4人改善了0~20%，2人改善了20~40%，4人改善了40%以上，治療側(cè)對側(cè)的上肢改善最為明顯。但患者的日常生活分級、UPDRS運(yùn)動障礙評分、每日服用的抗震顫麻痹的藥量及神經(jīng)心理測試方面均無顯著的改變。此外，F(xiàn)DG-PET掃描顯示，丘腦區(qū)代謝的減少受治療半球的限制，且臨床運(yùn)動評分與輔助運(yùn)動區(qū)的腦代謝情況有關(guān)，從而進(jìn)一步證實(shí)了基因治療的有效性。/**/