美國梅奧醫院Ａｑｅｌ等報告，他克莫司對于激素難治性自身免疫性肝炎（ＡＩＨ）有良好的治療效果。Ｊ Ｃｌｉｎ Ｇａｓｔｒｏｅｎｔｅｒｏｌ ２００４ ３８９∶８０５

ＡＩＨ的標準治療方案是長期聯合應用潑尼松和硫唑嘌呤，但１０％～１５％的病人對治療沒有反應，５％～１０％的病人出現激素副作用，并且長期接受激素治療的病人的依從性差，這些病人處于進展性肝病和肝硬化的高風險中。許多免疫抑制劑都被用于治療ＡＩＨ并取得不同程度的療效，如環孢素。他克莫司是一種由泥土中的真菌（鏈霉菌屬）產生的大環內酯類免疫抑制劑，主要抑制ＣＤ４＋ Ｔ輔助淋巴細胞的活化，其對鈣調蛋白磷酸酶的抑制作用較環孢素更強且副作用較少。

研究者回顧性分析了他克莫司治療１１例激素難治性ＡＩＨ病人的效果。激素難治性ＡＩＨ定義為：足量激素治療至少６個月而轉氨酶仍持續升高（正常上限值２倍以上）；明顯的副作用使得不能使用足量激素來誘導緩解。他克莫司起始劑量為１ ｍｇ／ｄ（用于肝活檢沒有肝硬化的病人）和０．５ ｍｇ／ｄ（用于已有肝硬化的病人），根據臨床反應將他克莫司的血藥濃度調整到３．０ ｎｇ／ｍｌ。

結果顯示，病人的轉氨酶水平和體重均較用藥前顯著下降，未見腎功能受損。９／１１例病人繼續接受硫唑嘌呤維持治療。在治療中位時間達１４個月后，９例病人可以完全撤掉潑尼松，另外２例病人需要服用小劑量潑尼松（２～３ ｍｇ／ｄ）。１０例病人獲得臨床緩解，轉氨酶正常，１例病人聯合應用雷帕霉素和他克莫司獲得緩解。７例病人復查肝活檢，均表現為炎癥活動程度減輕且３例肝纖維化程度改善。僅１例病人出現明顯副作用，震顫、高血壓和浮腫，可能與病人年齡大（８０歲），肝纖維化程度重以及他克莫司起始劑量偏大有關。

研究者認為，小劑量他克莫司用于治療激素難治性ＡＩＨ可以獲得臨床和組織學的改善，并可停用激素。這些結果支持進一步研究以評價他克莫司對ＡＩＨ的療效。