一項小型預試驗結果表明，用羥基脲從嬰兒期開始長期治療鐮狀細胞性貧血患兒，對其血液學持續有益，并改善了生長。

羥基脲安全性和器官毒性試驗的2年結果表明，28個6-24個月的嬰兒每天以羥基脲20 mg/kg治療，導致血紅蛋白濃度和胎兒血紅蛋白水平增高，可能還防止了脾功能的下降，第一作者、美國田納西州圣猶太兒童研究醫院的漢金斯（Jane S. Hankins）和同事報告。

他們這項發表于6月14日《血液》雜志（Blood 2005）上的文章包括了對21名持續羥基脲治療6年的嬰兒的后果，其中4人進行了脾切除術。劑量最大增加到了30 mg/kg/天，17名病人完成4年治療，11人完成6年治療。

作者報告，在3、4年時，受治兒童的平均血紅蛋白濃度、紅細胞平均容積和胎兒血紅蛋白顯著高于預計水平，平均血小板計數、網織紅細胞計數和白細胞計數則明顯較降低(兩個p < 0.001)。盡管與未治療的對照組相比疼痛沒有減少，但急性胸部綜合征顯著減少。在4年后評估了脾功能的14名兒童中，6人(43%)脾無功能，而歷史對照組94%脾無功能。其中2名脾功能顯著降低或沒有功能的病人在治療4年后重新恢復了正常脾功能。受治兒的生長模式與正常對照者相似。4年時靜息性梗塞的發病率為21%，與未治兒童的相似。沒有患兒腦萎縮。
毒性多為輕度，沒有發現肌酐或丙氨酸氨基轉移酶增高或脊髓發育不良、癌癥等。1人敗血癥引起死亡，但作者稱敗血癥發病率與用青霉素預防治療的鐮狀細胞貧血患兒相比沒有增高。

“象任一種新療法一樣，羥基脲治療需要密切監測毒性”，漢金斯的小組指出。他們建議定期監測血細胞計數和進行體檢。“我們的結果很有希望，應當進行更大的多中心臨床試驗來證實用羥基脲治療嬰兒安全、有效“，漢金斯總結。