雖然使用FLT3抑制物對急性前髓細胞性白血病(APL)進行的靶向治療效果明顯，但是FLT3突變在其中所起的作用目前還不是十分明確。近期英國科學家對203名PML-RARA陽性的APL患者進行了研究，發現其中有43%的患者出現了FLT3突變(56例內部串聯重復(ITD)，19例D835/I836，4例ITD+D835/I836)。這幾種突變都同時出現了白血細胞(WBC)增多的癥狀，75%的FLT3突變患者WBC數目為10×109/L或者更多，FIT3/ITDs患者中都出現了M3v亞型，bcr3 PML斷裂點和RARA-PML的轉錄表達現象。微陣列分析發現FLT3/ITD，D835/I836和正常FLT3病人中蛋白表達情況是不一樣的。FLT3突變病人在治療后5年里的誘導死亡率很高，但復發的情況比較少，總存活率也很高。原始APL胚細胞體外分化試驗中，FLT3抑制物CEP-701對FLT3/ITD+細胞的生存增殖有很明顯的作用，但這種抑制作用在ATRA存在的情況下就消失了并且，在CEP-701存在的條件下，ATRA誘導的FLT3/ITD+細胞分化也減少了。這一試驗數據暗示了FLT3抑制物可以成為APL的一種新的治療方法。 /**/