美國科學(xué)家近日發(fā)表的兩項(xiàng)研究成果顯示，用基因療法治療帕金森氏癥的臨床試驗(yàn)已取得一些進(jìn)展，接受臨床試驗(yàn)的患者癥狀明顯改善，并且沒有副作用。

    帕金森氏癥是由大腦中產(chǎn)生神經(jīng)傳導(dǎo)物質(zhì)多巴胺的細(xì)胞過量死亡而引起的，而多巴胺是大腦向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)傳輸興奮的重要物質(zhì)。帕金森氏癥多見于老年人群，表現(xiàn)為患者逐漸失去對(duì)自身運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)的控制，四肢顫抖，肌肉痙攣，嚴(yán)重時(shí)可能死亡。迄今對(duì)這種疾病還沒有什么特效療法。

    據(jù)《洛杉磯時(shí)報(bào)》報(bào)道，最近美國兩個(gè)獨(dú)立的研究小組報(bào)告了用基因療法治療帕金森氏癥的臨床試驗(yàn)，其結(jié)果“令人興奮”。

    來自康奈爾大學(xué)的一個(gè)研究小組，利用腺病毒將谷氨酸脫羧酶基因輸入到患者的丘腦部位。這一基因使患者腦細(xì)胞產(chǎn)生了神經(jīng)傳導(dǎo)物質(zhì)伽馬－氨基丁酸，而伽馬－氨基丁酸又增強(qiáng)了大腦對(duì)運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)的控制。臨床試驗(yàn)表明，接受基因療法的12名患者癥狀改善程度都在25％以上，其中有5名患者的癥狀改善了40％至67％。

    來自加州大學(xué)舊金山分校的另一個(gè)研究小組則把編碼神經(jīng)營養(yǎng)因子的基因通過腺病毒輸入到患者腦部。這一物質(zhì)與另一種被稱為膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子的蛋白質(zhì)有密切關(guān)系，而后者能保護(hù)和修復(fù)大腦中的多巴胺能神經(jīng)元。在這一臨床試驗(yàn)中，接受治療的12名患者癥狀改善了40％至50％。

    盡管臨床試驗(yàn)效果良好，但參加這兩項(xiàng)研究的科學(xué)家仍然對(duì)基因療法的前景比較謹(jǐn)慎。他們認(rèn)為，針對(duì)帕金森氏癥的新藥物或療法，在試驗(yàn)中往往呈現(xiàn)較強(qiáng)的安慰劑效果，基因療法的療效還需更多試驗(yàn)來確認(rèn)。