基因治療研究人員發現一種常用于將治療性基因載入小鼠的病毒載體有副作用，會引發肝腫瘤。某些專家爭辯說，利用這種載體進行的臨床實驗很安全。 曾經有人擔心基因治療有引發癌癥的副作用。幾年前，法國一項基因治療實驗中，一種逆轉錄病毒在三個兒童中引發白血病（ScienceNOW, 14 January 2003:）。

    2001年，華盛頓大學分子生物學家Mark Sands，在出生時接受過病毒（據推測較安全）的小鼠，中年時發展出肝腫瘤的比率較高。后一項發現促使美國食品和藥品監督管理局（FDA）停止了兩項臨床實驗（Science, 23 November 2001, p. 1640:）。在一支專家小組確定問題病毒――腺相關病毒(adeno-associated virus，AAV)――沒有引發癌癥后，實驗才得以恢復。相反，某些人認為，實驗中所用到的敲除品系小鼠更傾向于罹患癌癥。 現在，Sands小組的實驗證據表明，基因治療載體的確會激發癌癥。他們向敲除小鼠和正常小鼠注射AAV載體，結果前一組發展出肝腫瘤的比率為33％－56％，后一組發展出肝腫瘤的比率為4％－8％。華盛頓大學David Russell實驗室在來自6只小鼠的腫瘤中尋找載體。4個腫瘤中，載體插入染色體12，打開幾種與癌癥有關的基因，詳細內容刊登于7月27日Science雜志。 這些發現喚起了人們對AAV載體臨床使用的安全性的關注。Russell說，我們至少應該關注風險和利益之間的平衡。

    佛羅里達州立大學Philip Laipis也曾經觀察過接受AAV載體治療的小鼠的腫瘤，同意利用類似高劑量AAV靶向肝細胞。肝細胞比其它類型細胞更容易吸納AAV載體。Laipis 說：“AAV有可能整合到你不希望它整合的位點。” 其他研究人員卻對這項研究持有懷疑。斯坦福大學Mark Kay強調，還沒有在接受過肝臟AAV載體治療的數千只小鼠中發現腫瘤率上升，也未在接受AAV治療6年或者以上的狗中發現腫瘤發生率上升。曾參與過臨床研究，利用AAV肝臟注射法治療血友病的Kay說，Sand實驗室所觀測到的腫瘤可能是高劑量引起的，但實際上與所用小鼠的品系以及是剛出生的小鼠有關。2001年專家小組負責人、賓州大學Philip Johnson對此深表贊同。“他們的實驗有非常理的地方。” 無論如何，17項正在進行的AAV載體實驗應該是比較安全的，因為它們靶向的是其它組織，如腦、視網膜等。FDA發言人Karen Riley表示，機構不會對個人研究進行評論。