該項研究目的是評價甲磺酸伊馬替尼（伊馬替尼）治療Ph陽性（Ph^＋）慢性粒細胞白血病（CML）加速期和急變期的療效。方法采用對75例Ph^＋CML加速期患者和49例急變期患者持續口服伊馬替尼400mg／d或600mg／d進行療效觀察。結果加速期：中位追蹤23．0（1．0～64．0）個月，累積獲得的血液學總有效率為93．3％，包括完全血液學緩解（CHR）85．3％和回到慢性期（RCP）8．0％，無效6．7％。累積獲得的主要細胞遺傳學緩解（MCyR）率為33．0％，其中完全細胞遺傳學緩解（CCyR）率為28．0％，獲得CCyR患者中主要分子學緩解（MMoR）率為47．6％。治療有效者中，預計4年無疾病進展生存（PFS）率和總生存（OS）率分別為48．2％和52．2％。全部患者中，嚴重白細胞、血紅蛋白和血小板減少的發生率分別為37．3％、34．6％和45．3％。急變期：中位追蹤4．5（0．3～63．0）個月，累積獲得的血液學總有效率為63．3％，包括CHR44．9％和RCP18．4％，無效36．7％。累積獲得的MCyR率和CCyR率均為12．2％，其中MMoR率為33．3％。治療有效者中，預計1年PFS率和OS率分別為32．8％和46．0％，2年PFS率和OS率分別為15．8％和21．0％。全部患者中，嚴重白細胞、血紅蛋白和血小板減少的發生率分別為75．5％、71．4％和73．5％。由此得出結論①伊馬替尼對Ph^＋CML的療效隨疾病進展的程度遞減，嚴重血液學毒性遞增。②多數加速期患者PFS期明顯延長，特別是獲得持久CCyR甚至MMoR者。③絕大部分急變期患者血液學效應短暫，復發率高。/**/