長期以來，ＡＭＬ的治療觀念一直在不斷更新。近年來，人們對造血細胞生長因子（ＨＧＦ）在ＡＭＬ治療中的作用又有了新的認識，而分子靶向治療如酪氨酸激酶抑制劑的研制也取得了令人振奮的進展。

     最初，人們主要在化療后的粒細胞缺乏期應用ＨＧＦ（Ｇ－ＣＳＦ和／或ＧＭ－ＣＳＦ），試圖降低化療后感染等并發癥的發生率。多個臨床試驗提示，老年ＡＭＬ病人的生存期有所改善，但對白血病的治愈率并無明顯影響。荷蘭Ｌｗｅｎｂｅｒｇ等在化療前及化療期間（但不包括整個粒細胞缺乏期）短期使用ＨＧＦ，發現可刺激白血病細胞進入細胞周期，使其對Ｓ期特異性化療藥物如阿糖胞苷等更為敏感。該項多中心臨床試驗將６４０例病人隨機分成２組，一組在接受化療的同時（化療前１天起至化療結束）應用Ｇ－ＣＳＦ，另一組單用化療。平均隨訪４年。結果顯示，ＨＧＦ組的長期持續緩解率和無病生存率均顯著高于對照組，尤其是標準危險組改善更為明顯，４年無病生存率達４５％，而復發率降低８％。這一重要結果將促使人們對殺滅白血病細胞的新策略的關注。

     針對ＡＰＬ的致病基因ＰＭＬ／ＲＡＲａ的分子靶向治療取得了空前成功。目前已知ＡＴＲＡ具有顯著的分化誘導作用，而ＡＳ２Ｏ３主要在于其誘導凋亡作用。其他的靶基因及其分子靶向藥物也在開發中。Ｆｌｔ３是一種在正常造血干細胞和白血病細胞表達的酪氨酸激酶受體，７０％～１００％的ＡＭＬ病高表達Ｆｌｔ３，而３０％～４０％的ＡＭＬ病人表達變異的Ｆｌｔ３活性，針對這一變異Ｆｌｔ３開發的酪氨酸激酶抑制劑，能在體外阻斷表達變異Ｆｌｔ３的ＡＭＬ細胞生長，但對表達野生型Ｆｌｔ３的正常細胞的生長無明顯影響。目前至少有４個這類抑制劑正在進行Ⅰ期和Ⅱ期臨床試驗。初步結果提示，盡管反應的時間短暫，但對具有Ｆｌｔ３變異的病人，這些抑制劑可以耐受并具有生物學活性。此外，針對變異的ｃ－ｋｉｔ的抑制劑也在研究中。這些分子靶向藥物的研制可能為ＡＭＬ的治療帶來新的希望。

     采用非清髓性異基因骨髓移植治療老年ＡＭＬ病人，目的是利用潛在的ＧＶＬ作用清除殘余的白血病細胞，減少傳統清髓移植方案的急性移植相關毒性反應。最近的研究已證實這一療法的可行性，但其長期療效有待于進一步評估。