化療令很多腫瘤病人痛苦，因為化療會帶來惡心、食欲減退、脫發(fā)和白細胞減少以及貧血等不良反應。前不久，在兩院院士大會上，我國著名的腫瘤內科專家中國工程院院士孫燕對記者說，傳統(tǒng)的化療藥物都具有細胞毒性，在殺傷腫瘤細胞的同時，也會對骨髓、消化道、肝、腎等某些正常組織和細胞帶來損害。盡管如此，化療等內科治療仍是腫瘤治療的重要手段之一。近年，針對某些受體、基因或關鍵物質的靶向治療藥物正在成為藥物研制的重要方向。這類藥物主要作用于相關的腫瘤細胞上，一方面提高對腫瘤細胞的殺傷力，另一方面減少對正常組織細胞的不良作用。

孫燕教授是國家新藥（抗腫瘤）臨床研究中心主任，十分關注國外抗腫瘤藥物的進展。他說，目前國際上臨床常用的抗腫瘤藥物約有80余種。靶向治療藥物正在使腫瘤內科治療從姑息性治療向根治過渡。靶向治療藥物包括具有靶向性的表皮生長因子受體阻斷劑，針對某些特定細胞標志物的單克隆抗體，針對某些癌基因和癌細胞遺傳學標志的藥物，抗腫瘤血管生成的藥物，抗腫瘤疫苗以及基因治療等等。它們的共同特點是：具有非細胞毒性和靶向性；具調節(jié)作用和細胞穩(wěn)定性作用；毒性的作用譜和臨床表現(xiàn)與現(xiàn)在常用的細胞毒類藥物有很大區(qū)別；與常規(guī)化療、放療合用有更好的效果。

孫燕教授介紹了在中國醫(yī)科院腫瘤醫(yī)院臨床應用的代表性藥物：

美羅華主要用于治療非何杰金氏淋巴瘤，進入人體后可與CD20特異性結合導致B細胞溶解，從而抑制B細胞增殖，誘導B細胞凋亡，并提高腫瘤細胞對化療的敏感性。給30位CD20陽性的淋巴瘤病人應用美羅華治療，有效率為43％。和CHOP并用，有效率可達90％以上，并且不引起骨髓抑制，只有輕微的生物治療反應。

赫賽汀此藥是信號轉導抑制劑的代表性藥物，用于治療乳腺癌。過去醫(yī)生對乳腺癌術后是否很快復發(fā)轉移的判斷主要依據(jù)腫塊大小和生長部位，但卻常發(fā)生判斷錯誤。研究發(fā)現(xiàn)人類表皮生長因子－2基因（HER－2）不只是一個生長因子受體，而且是一個網(wǎng)絡受體，在相當一部分的惡性腫瘤細胞轉化上起了關鍵性的作用。應用赫賽汀治療30位晚期乳腺癌病人，療效滿意，特別是將其與傳統(tǒng)化療藥聯(lián)用，使部分原來應用化療無效的病人獲得緩解。

表皮生長因子受體（EGFR）抑制劑此藥是一種糖蛋白的跨膜受體，現(xiàn)在已知EGFR在結、直腸癌，頭頸部鱗癌，胰腺癌，肺癌，乳腺癌等很多腫瘤細胞的生長、修復和存活等方面起了極重要的作用，它的過度表達常與預后差、轉移快、生存短等相關。EGFR抑制劑可能是通過促凋亡、抗血管生成、抗分化增殖和抗細胞遷移等而實現(xiàn)抗癌作用的。

治療慢性粒細胞性白血病和胃腸道基質細胞瘤的格列衛(wèi)，單藥能使98％的病人獲臨床血液學的緩解，一般在給藥后3周內出現(xiàn)效果。目前我國已經完成格列衛(wèi)的臨床驗證。