北大醫院率先成功治療腎上腺腦白質營養不良——

以往人們認為，骨髓移植只能治療白血病，卻不知異體骨髓移植還可以治療幾十種遺傳性疾病。從北大醫院了解到，該院已經用這種方法成功為一深圳男孩治療腎上腺腦白質營養不良癥。

深圳男孩小劉只有13歲。去年他的弟弟先發病，來到北大醫院兒科就診，被確診為腎上腺腦白質營養不良的遺傳性腦病。醫生說這是遺傳病，并提醒家長要小劉也來做腦核磁共振和專業檢查。結果在他還沒有出現明顯的神經系統癥狀時被確診。北大醫院血液科的任漢云教授介紹，該病為母親攜帶致病基因。據了解，這種病目前還沒有有效的藥物治療方法，一旦出現視力減退、耳聾、四肢癱瘓和智力下降等癥狀，就沒辦法了，患兒多在幾個月至幾年內死亡。

任大夫說，目前唯一能夠治愈該病的措施，是早期進行異基因造血干細胞移植，可以阻止疾病進展。但這是一項新技術，全世界進行移植的病例不足100人，我國也只是在臺灣省開展過1例。最后，任大夫決定為這個13歲的男孩做骨髓移植。經過配型，孩子的父親成為供者。去年9月，他們完成了最初的骨髓移植。移植后，孩子也曾出現輕度排異反應，通過相應處理得到控制。如今時間已過去了5個多月，通過對孩子所做的一系列專業檢查，發現他腦子中的病變已明顯縮小，這表明骨髓移植對該疾病的治療有明顯效果。