美國科學家日前利用人體細胞基因重組的特點,開發出一種新的基因療法,并在對嚴重聯合免疫缺陷病(SCID)的試驗性治療中取得了良好效果。

傳統的基因療法的基本操作是向人體細胞中引入正常的基因片段,修補導致疾病的變異基因。這種做法通常會引發意想不到的危險副作用。

SCID是一種體液免疫和細胞免疫均有缺陷的遺傳性疾病,是患者體內19號染色體上的基因發生變異造成的。患者容易在出生后不久出現對肺炎、腦膜炎和水痘等疾病的反復感染,死亡率較高。

美國桑格默生物技術公司近日在英國《自然》雜志網絡版上報告說,他們利用人體細胞DNA 脫氧核糖核酸 鏈在斷裂時會發生基因重組的特點,開發出一種新的基因治療技術,并且對SCID進行了試驗性治療。

該公司的科學家首先培育出一種能夠識別出19號染色體上的變異基因代碼的蛋白質。科學家隨后合成一種特殊的酶,能準確地將包括變異代碼在內的24個相互連接的堿基從DNA鏈上剪下。接著,他們將蛋白質和酶結合在一起,連同與這24個堿基相同的、無變異的DNA片段一起插入人體細胞。人體細胞的DNA片段被這種特殊酶剪斷后,就會以新的完好的DNA片段取代含有變異代碼的片段。這就是“基因重組”。測試中,實驗室培養液中20%人體免疫細胞中導致SCID的變異基因都得到了修正。