據11月《血液》雜志（Blood 2004;104:2714-2721,2767-2774）上的一項報告，用產前基因治療引入人IX因子蛋白可以糾正小鼠的B型血友病。在另一項研究中，研究人員稱他們創建了一種新的小鼠B型血友病模型，可更接近地模擬人類的這種疾病。

倫敦皇家學院的瓦汀頓（Simon N. Waddington）和同事指出，盡管重組蛋白替代治療是B型血友病的有效治療，但它相當昂貴，而且可能形成抑制性抗體。因此，需要找到一種可以永遠糾正本病而不會引起免疫反應的治療。為此，他們創建了一種以HIV為基礎含人IX因子蛋白的豆病毒載體，然后把它注射到有免疫活性的小鼠（有或無B型血友病）胎兒循環中。

這種基因治療引起了血漿IX因子水平的長期增加。另外，小鼠的血凝有顯著改善，所有動物在針刺后均迅速止血。本基因療法似乎很安全，沒發現抗此蛋白的體液或細胞免疫、肝功能障礙或載體抗散至胎兒循環外的證據。

“這些資料朝預防血友病的胎兒基因治療的應用邁出了極重要的一步”，作者說。

在另一項研究中，費城兒童醫院的海（Katherine A. High）和同事創建了一種不依靠基因缺失的B型血友病小鼠模型（基因缺失在人類病人中是一種相當罕見的病因），而是多種與IX因子基因突變有關的模型。“這些新小鼠模型能如實模擬引起人類疾病的突變，可用于檢測新的治療方法”，研究人員總結。