來自弗吉尼亞大學衛生系統的兩個醫生首次發現消除肌肉細胞內毒性的RNA（核糖核酸）從而可以治愈強直型肌肉營養不良，這種疾患在成人身上經常發生的最普遍的肌肉營養不良。

    在美國大學有40,000人患有肌強直性肌營養不良（MMD）.這種疾患可以導致慢性持續性的肌肉萎縮，心率不齊，白內障以及胰島素耐受。很多人知道他們一二十歲才被診斷患有MMD。

    為了證明在MMD疾病中涉及到毒性RNA這種理論，來自弗吉尼亞大學（UV）病理學家Mani Mahadevan博士領導的研究團隊在小鼠中重現了這種疾病。Mahadevan談到：“在我們的小鼠動物模型中，用毒性RNA處理小鼠，使得它們患各種類型肌強直性營養不良。這時如果你消除毒性RNA，患病的小鼠可以恢復正常”。

    Mahadevan希望該研究可以在未來的幾年內引導治療MMD的新療法。Mahadevan談到：“如果我們研制一種療法來沉默毒性RNA分子的表達。那么我們將有能找到治療MMD的方法”。Mahadevan的研究出版在2006年9月份這期的《自然－遺傳學》雜志上。

    DNA轉變成蛋白過程中，RNA的合成是處在第二步。這些蛋白決定在機體細胞中發揮什么功能。MMD是第一個由毒性RNA引起的疾患。

    在1992年，Mahadevan發現了引起MMD（Ⅰ型）的基因突變。突變是發生在一個叫DMPK基因中出現大量的CTG的重復序列。每一個MMD的患者在19號染色體發生突變，現在也將這作為肌強直性營養不良的遺傳診斷指標之一。

    在他們最近的研究中，Mahadevan和他的同僚建立了一種新型的含有額外多個拷貝CTG重復序列的小鼠動物模型，而且每一個結合到DNA的蛋白都能在顯微鏡下發綠光。他們同時在小鼠身上整合了對于MMD的開關，可以通過在飲水中給予它們強力霉素來激活。

   當小鼠開始產生多拷貝帶有CTG的RNA時，在幾周內它們就出現很多Ⅰ型MMD的癥狀，包括不能自由的肌肉放松以及心率失常。當終止強力霉素的給予時，小鼠就停止產生毒性RNA并恢復正常，除了在當心臟受到嚴重傷害的情況下不能恢復。

    然而，迄今為止Mahadevan和其他科學家都不能準確地解釋在細胞內引起某些人患肌強直性肌營養不良。Mahadevan認為：“目前盛行的理論認為RNA是停留在核內，而不是被移出來，蛋白要黏附RNA上，而不能發揮他們的功效”。

    Mahadevan said認為：“在機體的每一個細胞并不能都發現毒性RNA，然而它在肌肉、心臟和大腦細胞中有很高的水平，以及在腸道的褶上、晶狀體和眼肌肉細胞內也是如此。