意大利和法國科學家在新一期《細胞?干細胞》雜志上發(fā)表報告說，他們從患肌營養(yǎng)不良癥的人體內(nèi)提取了成體干細胞，進行基因改良后植入患同樣肌肉疾病的老鼠體內(nèi)，取得顯著治療效果。 　　報告說，這一實驗療法的成果意味著，醫(yī)學界朝著用自體干細胞移植治療肌肉萎縮癥的方向又前進了一步。將來如果能將取自患者的干細胞進行基因改良，重新植回患者體內(nèi)治療該病，可有效避免傳統(tǒng)的成肌細胞移植治療等帶來的排異反應。 　　

    肌營養(yǎng)不良癥有不同類型，意大利米蘭大學以及法國一家研究機構(gòu)科學家選擇的是最常見、也最致命的“杜氏肌營養(yǎng)不良癥”患者。據(jù)統(tǒng)計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病?；颊咴趯W齡前就會因骨骼肌不斷退化出現(xiàn)肌肉無力或萎縮，導致不便行走。大概在7歲到12歲時，會徹底喪失行走能力，通常到20多歲就會因為心肌、肺肌無力而死亡。目前針對該病，醫(yī)學界尚無有效療法。 　　研究表明，“杜氏肌營養(yǎng)不良癥”是一種遺傳疾病，患者體內(nèi)一個負責編碼一種關鍵肌肉蛋白質(zhì)的基因發(fā)生變異是主要致病原因。在實驗中，科學家們從患者肌肉和血液內(nèi)分離出成體干細胞，然后應用基因工程技術，對致病基因進行修復，并將基因改造后的干細胞植入患病的實驗鼠肌肉內(nèi)。 　　結(jié)果發(fā)現(xiàn)，改造過的基因能夠重新表達，并正確編碼關鍵肌肉蛋白質(zhì)，促進老鼠肌肉細胞的生成。從療效上看，老鼠原本萎縮無力的肌肉變得明顯強壯了許多。與對照組的患病鼠相比，植入干細胞的老鼠能在跑步機上跑更長時間。不過，它們的肌肉仍不能達到健康老鼠的強壯程度。 　　另外，研究負責人、米蘭大學的伊萬?托倫特也表示，這一療法在應用到人體臨床試驗之前，還需要進行大量的研究工作，以提高其安全性和有效性。