意大利和法國科學家在新一期《細胞?干細胞》雜志上發表報告說，他們從患肌營養不良癥的人體內提取了成體干細胞，進行基因改良后植入患同樣肌肉疾病的老鼠體內，取得顯著治療效果。 　　報告說，這一實驗療法的成果意味著，醫學界朝著用自體干細胞移植治療肌肉萎縮癥的方向又前進了一步。將來如果能將取自患者的干細胞進行基因改良，重新植回患者體內治療該病，可有效避免傳統的成肌細胞移植治療等帶來的排異反應。 　　

    肌營養不良癥有不同類型，意大利米蘭大學以及法國一家研究機構科學家選擇的是最常見、也最致命的“杜氏肌營養不良癥”患者。據統計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病。患者在學齡前就會因骨骼肌不斷退化出現肌肉無力或萎縮，導致不便行走。大概在7歲到12歲時，會徹底喪失行走能力，通常到20多歲就會因為心肌、肺肌無力而死亡。目前針對該病，醫學界尚無有效療法。 　　研究表明，“杜氏肌營養不良癥”是一種遺傳疾病，患者體內一個負責編碼一種關鍵肌肉蛋白質的基因發生變異是主要致病原因。在實驗中，科學家們從患者肌肉和血液內分離出成體干細胞，然后應用基因工程技術，對致病基因進行修復，并將基因改造后的干細胞植入患病的實驗鼠肌肉內。 　　結果發現，改造過的基因能夠重新表達，并正確編碼關鍵肌肉蛋白質，促進老鼠肌肉細胞的生成。從療效上看，老鼠原本萎縮無力的肌肉變得明顯強壯了許多。與對照組的患病鼠相比，植入干細胞的老鼠能在跑步機上跑更長時間。不過，它們的肌肉仍不能達到健康老鼠的強壯程度。 　　另外，研究負責人、米蘭大學的伊萬?托倫特也表示，這一療法在應用到人體臨床試驗之前，還需要進行大量的研究工作，以提高其安全性和有效性。