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Duchenne肌營養不良癥:間歇性潑尼松療法效果好

【?2005-04-16 發布?】 臨床報道  

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荷蘭格羅寧根大學醫院Beenakker等報告,Duchenne肌營養不良癥(DMD)患兒可以從間歇性皮質類固醇治療中獲益。(Arch Neurol 2005 62∶ 128)

Beenakker等設計了這樣一項雙盲的交叉對照試驗:17例能自行行走的5~8歲DMD患兒被隨機分成2組,在每個月的前10天分別接受潑尼松(0.75 mg/kg/d)或安慰劑治療,共6個月,然后經過2個月的洗脫期,再交換治療方案治療6個月。結果顯示,潑尼松治療期間各項肌肉功能指標的惡化都顯著慢于安慰劑治療期;在潑尼松治療期間,總肌力、近端肌力和上肢肌力能得到改善,而在安慰劑治療期間,所有肌力都下降。雖然潑尼松用量相對較小,且為間歇性使用,但還是有63%的患兒發生了不良反應,其中以易激惹和庫興綜合征樣外貌最多見,但沒有患兒因此退出試驗,生活質量也未因此受到不良影響。

該文刊登同時,美國神經學會和兒童神經學會發表了支持在DMD患兒中應用皮質類固醇的新指南。該指南建議,DMD患兒應接受潑尼松0.75 mg/kg/d或地夫可特0.9 mg/kg/d治療,治療期間若出現不良反應,則可將潑尼松逐漸減量至0.3 mg/kg/d;在皮質類固醇治療期間,醫師應對療效和不良反應進行監測,以便及時調整劑量。(Neurology 2005 64 13)

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