異位性骨化是指軟組織轉(zhuǎn)變?yōu)楣趋赖囊环N罕見(jiàn)疾病,研究人員在日前在線出版的《自然—醫(yī)學(xué)》期刊上報(bào)告說(shuō),炎癥是這種疾病發(fā)展的關(guān)鍵一步。新研究顯示,這種疾病基因蛋白質(zhì)產(chǎn)物的一種抑制劑有可能能夠治療這種疾病,因此為這種災(zāi)難性疾病的治療提供了新的希望。
這是與古希臘皮格馬利翁神話相反的一個(gè)真實(shí)故事。傳說(shuō)中,塞浦路斯國(guó)王皮格馬利翁在孤寂中用象牙雕刻了一座他理想中的女性雕像,久而久之,他對(duì)雕像產(chǎn)生了愛(ài)情。女神感于這位雕刻家的真誠(chéng)的愛(ài),賜給這尊雕像以生命。與骨骼變成肌肉相反,異位性骨化是會(huì)將活生生的患者變?yōu)榈裣瘢@種疾病的一種主要形式是進(jìn)行性肌肉骨化癥,其中98%的病例源于一種特定的骨成型蛋白受體的變異。
進(jìn)行性肌肉骨化癥模式小鼠含有人類患者同樣的變異,但是Paul Yu和同事培育出一種通用表現(xiàn)型模型小鼠,能表達(dá)一種與這種變異受體相關(guān)的變體。他們發(fā)現(xiàn),只表達(dá)這種蛋白質(zhì)受體的變異版本不足以引發(fā)這種疾病,還需要一種炎癥刺激。Yu的小組指出,用糖(腎上腺)皮質(zhì)激素抑制炎癥有助于減少模型小鼠的異化性骨化發(fā)生率,這種方法其實(shí)常用于臨床治療中。
重要的是,他們指出一種蛋白質(zhì)受體小分子抑制劑也能緩解疾病的進(jìn)展。這種治療方式代表了一個(gè)可能的突破,但必須考慮的是,長(zhǎng)時(shí)間使用糖(腎上腺)皮質(zhì)激素會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用,當(dāng)然,在這種治療方法被研制成藥物之前,還需要作許多研究。