一項(xiàng)新的傳遞方法將來可能幫助外科醫(yī)生治療致死性神經(jīng)退化疾病——肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。來自威斯康星大學(xué)-麥迪遜分校的研究人員將遺傳改造的人類干細(xì)胞插入到了患ALS的大鼠的脊髓中。這項(xiàng)研究的結(jié)果公布在4月19日的Human Gene Therapy雜志上。

研究人員誘導(dǎo)特定類型的神經(jīng)干細(xì)胞分泌出一種神經(jīng)元保護(hù)蛋白，然后將這些細(xì)胞注射到大鼠機(jī)動神經(jīng)元的所在——脊髓中。機(jī)動神經(jīng)元通過將信息從脊髓和大腦傳遞到身體的其他部分來控制肌肉運(yùn)動。ALS則導(dǎo)致這些神經(jīng)元的日益衰竭和死亡。值得一提的是，這個研究組使用的干細(xì)胞不是胚胎干細(xì)胞，而是更加專化的神經(jīng)干細(xì)胞即神經(jīng)祖細(xì)胞。與胚胎干細(xì)胞不同，這種細(xì)胞只能發(fā)育成神經(jīng)組織并且不能像胚胎干細(xì)胞一樣永生但卻更適合用于臨床治療。

這項(xiàng)研究首次發(fā)現(xiàn)一種類型的干細(xì)胞能夠在ALS大鼠的脊髓中存活并釋放強(qiáng)大的保護(hù)性蛋白。一旦進(jìn)入大腦或脊髓，神經(jīng)祖細(xì)胞就發(fā)育成神經(jīng)元支持干細(xì)胞——星形細(xì)胞。一些研究人員認(rèn)為ALS導(dǎo)致星形細(xì)胞功能故障，并因此導(dǎo)致機(jī)動神經(jīng)元降解而最終死亡。

威斯康星的研究組發(fā)現(xiàn)注入的神經(jīng)祖細(xì)胞發(fā)育成了類似星形細(xì)胞的細(xì)胞并同時分泌出膠質(zhì)細(xì)胞源性的神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF，glial cell-line derived neurotrophic factor）——一種在發(fā)育過程中保護(hù)機(jī)動神經(jīng)元的天然蛋白。這種雙重方法可能更好地保護(hù)還沒有受到ALS侵害的健康神經(jīng)元。

為了證實(shí)這種祖細(xì)胞能正確地聚積在脊髓的機(jī)動蛋白附近并釋放GDNF，研究組克服了多個技術(shù)籬障。為了制造出能夠分泌出GDNF的干細(xì)胞，研究組使用了一種轉(zhuǎn)基因的慢病毒（lentivirus）。接著，為了讓這些細(xì)胞進(jìn)入脊髓，研究人員在大鼠脊椎上打孔并用微量吸管將祖細(xì)胞傳遞到脊髓的底部區(qū)域。

與大鼠比較，人類更可能需要更廣泛的脊髓移植。如果這種方法能夠在人體中成功，那么這種較小的祖細(xì)胞蛋白傳遞方法還將幫助人們戰(zhàn)勝其他疾病。