最近的一篇論文描述了一種新穎的方法，該方法用移植的內皮細胞治愈了小鼠模型的血友病 A。

 

每10,000名男性中就有1人患血友病 A，其特征是自發的反復出血，這會引起癱瘓或死亡迄今為止尚無有效的長期療法。

 

阿爾伯特愛因斯坦醫學院 (New York, NY, USA; www.aecom.yu.edu) 的研究人員決心開發一種方法永久治愈血友病 A，其策略之一就是研究了兩群基因工程改造的小鼠.供體小鼠經過基因改造后內皮細胞能表達綠熒光蛋白的基因.受體小鼠經過基因改造后顯示出血友病 A的癥狀，研究人員能通過綠熒光蛋白追蹤植入受體小鼠體內的供體細胞。

 

在移植前，用一種能損害肝臟的藥物對受體小鼠進行了治療。這樣構建的環境能促進移植細胞的融合和生長.發表于2008年2月14日《臨床研究雜志》(Journal of Clinical Investigation)的網絡版上的結果顯示，移植細胞成為肝臟結構的有機組成部分，并且重新表現出內皮細胞的形態,通過膜標記物和對凝血因子VIII的合成與釋放等細胞功能的研究對移植的內皮細胞進行了表征，結果表明移植細胞的功能完好.進一步的分析顯示，將健康內皮細胞移植給血友病 A小鼠使肝臟更新恢復了血漿因子VIII的活性并改善了它們的出血表現型。

 

“三十年前我們就知道因子VIII是由肝臟產生的，但是精確的產生部位卻一直存在爭議，”資深作者、阿爾伯特愛因斯坦醫學院內科和病理學教授 Sanjeev Gupta 博士解釋說“以前認為因子VIII是由肝細胞產生的，肝細胞執行肝的許多功能，且肝的主要成份.但是我們的研究表明，因子VIII的主要來源是一些特殊的內皮細胞，這些內皮細胞位于肝的充血部位動脈竇的表面.我們開展這項研究是為了確認肝內皮細胞對產生因子VIII所起的作用，并觀察從健康的供體肝臟移植內皮細胞是否能改善動物模型的血友病 A。

 

Albert Einstein College of Medicine >> www.aecom.yu.edu