美國醫學專家的最新動物實驗顯示，基因療法不僅可預防，而且還能治療肌營養不良癥。他們在研究中發現，即使是病情進入晚期的實驗鼠，在接受基因療法后，也能部分恢復已喪失的正常肌肉功能。 

　　肌營養不良癥有不同類型，其中“杜氏肌營養不良癥”較為常見和致命，目前尚無有效療法。據統計，全球平均每3500 個新生男嬰中就有一人罹患此病，患者3到4歲時就會因肌肉無力或萎縮而不便行走，12歲以后只能在輪椅上生活，一般到 20多歲就會死亡。

　　分子生物學研究表明，X染色體上一個名為“抗肌營養不良蛋白”基因出現缺失或變異，是杜氏肌營養不良癥的主要致病原因。科學家們因此提出，利用基因療法原理，在患者體內引入正常的“抗肌營養不良蛋白”基因，也許可以防治杜氏肌營養不良癥。

　　過去，正常版本的“抗肌營養不良蛋白”基因，通常以基因工程改造后的腺病毒為載體，輸入動物體內。但早先的研究發現，雖然該辦法對年幼的新生病鼠有效，但已表現出肌營養不良癥癥狀的年長實驗鼠，往往會對腺病毒載體產生強烈的免疫反應，甚至摧毀“抗肌營養不良蛋白”基因，使治療難以進行。另外，由于這種基因個頭較大，如何將整個基因輸送入動物體內，并使其停留于特定的肌肉部位，也是一直沒有得到很好解決的難題。

　　華盛頓大學醫學院張伯倫教授領導的小組在新一期網絡版美國《全國科學院學報》上報告說，他們開發出了一種精簡的腺病毒載體，可以有效克服以上障礙。這種病毒載體不僅不會引發實驗鼠產生免疫反應，而且能夠將完整長度的正常“抗肌營養不良蛋白”基因分別輸送至年幼和年長病鼠的基因缺損或變異部位。利用這種手段，研究人員成功地使一些肌肉嚴重受損的晚期病鼠部分恢復了正常肌肉功能。

　　張伯倫教授指出，他們的實驗結果表明，通過替換缺損或變異的“抗肌營養不良蛋白”基因，即使是一些年老動物的病情也可以得到逆轉。這為下一步進行類似的人體臨床實驗提供了依據。/**/