美國醫(yī)學(xué)專家的最新動物實(shí)驗(yàn)顯示，基因療法不僅可預(yù)防，而且還能治療肌營養(yǎng)不良癥。他們在研究中發(fā)現(xiàn)，即使是病情進(jìn)入晚期的實(shí)驗(yàn)鼠，在接受基因療法后，也能部分恢復(fù)已喪失的正常肌肉功能。 

　　肌營養(yǎng)不良癥有不同類型，其中“杜氏肌營養(yǎng)不良癥”較為常見和致命，目前尚無有效療法。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球平均每3500 個(gè)新生男嬰中就有一人罹患此病，患者3到4歲時(shí)就會因肌肉無力或萎縮而不便行走，12歲以后只能在輪椅上生活，一般到 20多歲就會死亡。

　　分子生物學(xué)研究表明，X染色體上一個(gè)名為“抗肌營養(yǎng)不良蛋白”基因出現(xiàn)缺失或變異，是杜氏肌營養(yǎng)不良癥的主要致病原因。科學(xué)家們因此提出，利用基因療法原理，在患者體內(nèi)引入正常的“抗肌營養(yǎng)不良蛋白”基因，也許可以防治杜氏肌營養(yǎng)不良癥。

　　過去，正常版本的“抗肌營養(yǎng)不良蛋白”基因，通常以基因工程改造后的腺病毒為載體，輸入動物體內(nèi)。但早先的研究發(fā)現(xiàn)，雖然該辦法對年幼的新生病鼠有效，但已表現(xiàn)出肌營養(yǎng)不良癥癥狀的年長實(shí)驗(yàn)鼠，往往會對腺病毒載體產(chǎn)生強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)，甚至摧毀“抗肌營養(yǎng)不良蛋白”基因，使治療難以進(jìn)行。另外，由于這種基因個(gè)頭較大，如何將整個(gè)基因輸送入動物體內(nèi)，并使其停留于特定的肌肉部位，也是一直沒有得到很好解決的難題。

　　華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院張伯倫教授領(lǐng)導(dǎo)的小組在新一期網(wǎng)絡(luò)版美國《全國科學(xué)院學(xué)報(bào)》上報(bào)告說，他們開發(fā)出了一種精簡的腺病毒載體，可以有效克服以上障礙。這種病毒載體不僅不會引發(fā)實(shí)驗(yàn)鼠產(chǎn)生免疫反應(yīng)，而且能夠?qū)⑼暾L度的正常“抗肌營養(yǎng)不良蛋白”基因分別輸送至年幼和年長病鼠的基因缺損或變異部位。利用這種手段，研究人員成功地使一些肌肉嚴(yán)重受損的晚期病鼠部分恢復(fù)了正常肌肉功能。

　　張伯倫教授指出，他們的實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明，通過替換缺損或變異的“抗肌營養(yǎng)不良蛋白”基因，即使是一些年老動物的病情也可以得到逆轉(zhuǎn)。這為下一步進(jìn)行類似的人體臨床實(shí)驗(yàn)提供了依據(jù)。/**/