最近的一篇論文描述了一種新穎的方法，該方法用移植的內(nèi)皮細胞治愈了小鼠模型的血友病 A。

 

每10,000名男性中就有1人患血友病 A，其特征是自發(fā)的反復(fù)出血，這會引起癱瘓或死亡迄今為止尚無有效的長期療法。

 

阿爾伯特愛因斯坦醫(yī)學(xué)院 (New York, NY, USA; www.aecom.yu.edu) 的研究人員決心開發(fā)一種方法永久治愈血友病 A，其策略之一就是研究了兩群基因工程改造的小鼠.供體小鼠經(jīng)過基因改造后內(nèi)皮細胞能表達綠熒光蛋白的基因.受體小鼠經(jīng)過基因改造后顯示出血友病 A的癥狀，研究人員能通過綠熒光蛋白追蹤植入受體小鼠體內(nèi)的供體細胞。

 

在移植前，用一種能損害肝臟的藥物對受體小鼠進行了治療。這樣構(gòu)建的環(huán)境能促進移植細胞的融合和生長.發(fā)表于2008年2月14日《臨床研究雜志》(Journal of Clinical Investigation)的網(wǎng)絡(luò)版上的結(jié)果顯示，移植細胞成為肝臟結(jié)構(gòu)的有機組成部分，并且重新表現(xiàn)出內(nèi)皮細胞的形態(tài),通過膜標記物和對凝血因子VIII的合成與釋放等細胞功能的研究對移植的內(nèi)皮細胞進行了表征，結(jié)果表明移植細胞的功能完好.進一步的分析顯示，將健康內(nèi)皮細胞移植給血友病 A小鼠使肝臟更新恢復(fù)了血漿因子VIII的活性并改善了它們的出血表現(xiàn)型。

 

“三十年前我們就知道因子VIII是由肝臟產(chǎn)生的，但是精確的產(chǎn)生部位卻一直存在爭議，”資深作者、阿爾伯特愛因斯坦醫(yī)學(xué)院內(nèi)科和病理學(xué)教授 Sanjeev Gupta 博士解釋說“以前認為因子VIII是由肝細胞產(chǎn)生的，肝細胞執(zhí)行肝的許多功能，且肝的主要成份.但是我們的研究表明，因子VIII的主要來源是一些特殊的內(nèi)皮細胞，這些內(nèi)皮細胞位于肝的充血部位動脈竇的表面.我們開展這項研究是為了確認肝內(nèi)皮細胞對產(chǎn)生因子VIII所起的作用，并觀察從健康的供體肝臟移植內(nèi)皮細胞是否能改善動物模型的血友病 A。

 

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