據Sciencedaily網站消息：美國俄勒岡醫學科學院附屬兒童醫院的科研人員即將開展一項臨床第一期的試驗研究，在患有罕見神經元衰退性疾病的嬰幼兒和兒童中植入干細胞，觀察其治療效果。這一開創性的研究將檢驗使用人類中樞神經元干細胞HuCNS-SC(TM)作為治療措施是否安全有效，是否可以用于延緩兩種類型的遺傳性神經原蠟球脂褐質化（NLC）疾病的進程，NLC是一種嚴重的致死性疾病。

    兒科研究協會副主席、代謝性疾病研究協會主席、兒童醫院疾病研究主要負責人、OHSU醫學院兒科分子生物學和遺傳學副教授羅伯特?斯坦指出，對于兒童和一個家庭來說，一旦被診斷患有遺傳性神經原蠟球脂褐質化疾病，那么這一結果就是致死性的。他認為，在實驗室和動物模型的臨床前期研究中，該試驗已經取得了很好療效，這是一項具有很高安全性的試驗，純化的干細胞移植以前還從來沒有進行過?；加羞z傳性神經原蠟球脂褐質化疾病的兒童目前還沒有其它可選的治療措施，希望應用干細胞可以作為一種重要而先進治療方法。

    遺傳性神經原蠟球脂褐質化（NCL）是由于身體負責產生特定酶的基因發生突變而引起。缺失了這些酶或者蛋白質，在腦部神經元和腦細胞內異常代謝物質會導致智力和運動功能急劇衰退，如精神、智力退化以及失明、疾病發作甚至死亡。

    該項研究涉及到兩種類型的遺傳性神經原蠟球脂褐質化疾病，嬰兒遺傳性神經原蠟球脂褐質化以及嬰兒后期遺傳性神經原蠟球脂褐質化。通常情況下，嬰兒遺傳性神經原蠟球脂褐質化患者在5歲前死亡，嬰兒后期遺傳性神經原蠟球脂褐質化患者活不過12歲。該項目的合作研究人員兒科神經外科內森?塞爾登教授指出，如果干細胞注入人腦是安全有效的，那么在科學家們努力尋找治療疾病方法的過程中，這將是一次很大的進步。

    該項試驗對美國俄勒岡州及其周邊地區的6個以上孩子進行HuCNS-SC干細胞移植。在一種酶缺失誘發遺傳性神經原蠟球脂褐質化的小鼠中進行預試驗，結果發現HuCNS-SC干細胞可以增加缺失酶的數量，減少腦組織中異常物質量，阻止腦細胞死亡。動物實驗沒有報道發生明顯的副作用。干細胞有限公司獲得美國國家食品藥品監督委員會允許，在2005年10月進行HuCNS-SC干細胞第一期臨床試驗。該公司相信這是第一次在人腦中使用純化化合物作為神經干細胞一種有前景試劑治療方式。