據(jù)Sciencedaily網(wǎng)站消息：美國俄勒岡醫(yī)學科學院附屬兒童醫(yī)院的科研人員即將開展一項臨床第一期的試驗研究，在患有罕見神經(jīng)元衰退性疾病的嬰幼兒和兒童中植入干細胞，觀察其治療效果。這一開創(chuàng)性的研究將檢驗使用人類中樞神經(jīng)元干細胞HuCNS-SC(TM)作為治療措施是否安全有效，是否可以用于延緩兩種類型的遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化（NLC）疾病的進程，NLC是一種嚴重的致死性疾病。

    兒科研究協(xié)會副主席、代謝性疾病研究協(xié)會主席、兒童醫(yī)院疾病研究主要負責人、OHSU醫(yī)學院兒科分子生物學和遺傳學副教授羅伯特?斯坦指出，對于兒童和一個家庭來說，一旦被診斷患有遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化疾病，那么這一結果就是致死性的。他認為，在實驗室和動物模型的臨床前期研究中，該試驗已經(jīng)取得了很好療效，這是一項具有很高安全性的試驗，純化的干細胞移植以前還從來沒有進行過。患有遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化疾病的兒童目前還沒有其它可選的治療措施，希望應用干細胞可以作為一種重要而先進治療方法。

    遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化（NCL）是由于身體負責產(chǎn)生特定酶的基因發(fā)生突變而引起。缺失了這些酶或者蛋白質(zhì)，在腦部神經(jīng)元和腦細胞內(nèi)異常代謝物質(zhì)會導致智力和運動功能急劇衰退，如精神、智力退化以及失明、疾病發(fā)作甚至死亡。

    該項研究涉及到兩種類型的遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化疾病，嬰兒遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化以及嬰兒后期遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化。通常情況下，嬰兒遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化患者在5歲前死亡，嬰兒后期遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化患者活不過12歲。該項目的合作研究人員兒科神經(jīng)外科內(nèi)森?塞爾登教授指出，如果干細胞注入人腦是安全有效的，那么在科學家們努力尋找治療疾病方法的過程中，這將是一次很大的進步。

    該項試驗對美國俄勒岡州及其周邊地區(qū)的6個以上孩子進行HuCNS-SC干細胞移植。在一種酶缺失誘發(fā)遺傳性神經(jīng)原蠟球脂褐質(zhì)化的小鼠中進行預試驗，結果發(fā)現(xiàn)HuCNS-SC干細胞可以增加缺失酶的數(shù)量，減少腦組織中異常物質(zhì)量，阻止腦細胞死亡。動物實驗沒有報道發(fā)生明顯的副作用。干細胞有限公司獲得美國國家食品藥品監(jiān)督委員會允許，在2005年10月進行HuCNS-SC干細胞第一期臨床試驗。該公司相信這是第一次在人腦中使用純化化合物作為神經(jīng)干細胞一種有前景試劑治療方式。