近日，發表在美國“人類基因治療”（Human Gene Therapy）網站上的一篇醫學論文稱，三位患有不可治愈性失明癥的眼疾病人在美國佛羅里達大學接受了“基因療法”的相關治療，結果竟神奇般地使他們的眼睛恢復了一定的視力。

 　　這三位病人分別是年齡在21歲到24歲之間的兩男一女，均患有一種叫做“Leber 先天性黑內障類型2”（Leber congenital amaurosis type 2）的遺傳性眼疾。他們都是自愿接受這種測試性治療的，它實際是將一種試驗性基因轉移技術運用到實際臨床診療上的一個階段性測試。該測試是在佛羅里達大學和賓夕法尼亞大學研究人員的共同指導下完成的，并且獲得了美國國立衛生研究院眼科研究所的支持。

 　　患有此種Leber先天性黑內障的病人，其眼睛內部的受光體細胞是不能夠對任何光源作出任何反應的。而這都是由于他們體內的叫做“RPE65”的基因不能夠完全分泌出某種正常接收光源所需的蛋白質所致。研究人員就通過一種存在于大多數人體內的基本無害的腺病毒為載體將“RPE65”基因傳輸到病人的視網膜區域。 　　研究人員稱此種基因轉移手術不僅不會給病人帶來任何的副作用，而且也不會使病人產生任何的“術后疼痛感”。而這三位受測病人自己則表示，在接受完手術之后，他們確實能模糊地感受到一定的光源。 　　美國佛羅里達大學鮑威爾基因診療中心（UF’s Powell Gene Therapy Center）眼科學的威廉姆.W. 豪斯威爾斯（William W. Hauswirth）博士強調說：“從病人術后的改善效果來看，不僅說明該手術確實發揮了一定的治療作用，而且整個手術過程也是安全無誤的。”

　　豪斯威爾斯博士早在30年前就已經開始了這種針對各種眼科疾病進行“基因注入”療法的研究。他解釋說：“在對Leber先天性黑內障類型2的眼疾病患進行‘基因注入’手術的同時，我們沒有抑制他們自身的免疫系統。但目前尚在進行中的針對其他類型眼部疾病的研究卻已經采用了該種做法。從理論上說，抑制免疫系統的做法似乎是必需的，因為我們使用的病毒載體也許會刺激到病人身體內的防御功能，使其產生有害的生理反應。但其實免疫抑制本身也會具有一定的傳染風險以及可能帶來其他的一些問題。”

　　美國國立衛生研究院眼科研究所的醫學博士保羅.A. 瑟賓（Paul A. Sieving）稱，在美國國立衛生研究院眼科研究所的支持下，該種“基因注入”療法的試驗性研究已經持續15年之久了。他說：“現在，該種療法已經成功地幫助三位病人在一定程度上恢復了視力，這就充分證明了‘基因療法’在治療眼科疾病方面的有效性。而人類大部分家族遺傳性疾病都是由于某種單個基因的突變而產生的，這為‘基因療法’潛在的多種醫療作用的發揮提供了可能。” 　　同在佛羅里達大學鮑威爾基因診療中心工作的分子遺傳學和微生物學教授巴里.J.伯恩斯(Barry J. Byrne) 也強調說：“此次測試性治療在安全性上的突破具有里程碑式的意義，但預期治療效果的取得則更令我們感到高興，畢竟這才是我們的最終目的所在。”

 　　目前，在美國，大約有2000名Leber先天性黑內障類型2的病患，而該種疾病只是眾多不可治愈性眼疾的一種。而在美國，患有各種不可治愈性眼疾的總人數則達到了20萬。如果此種“基因療法”能夠廣泛推廣應用的話，將會給這些眼疾病患帶來更多的曙光。