近日，發(fā)表在美國(guó)“人類基因治療”（Human Gene Therapy）網(wǎng)站上的一篇醫(yī)學(xué)論文稱，三位患有不可治愈性失明癥的眼疾病人在美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)接受了“基因療法”的相關(guān)治療，結(jié)果竟神奇般地使他們的眼睛恢復(fù)了一定的視力。

 　　這三位病人分別是年齡在21歲到24歲之間的兩男一女，均患有一種叫做“Leber 先天性黑內(nèi)障類型2”（Leber congenital amaurosis type 2）的遺傳性眼疾。他們都是自愿接受這種測(cè)試性治療的，它實(shí)際是將一種試驗(yàn)性基因轉(zhuǎn)移技術(shù)運(yùn)用到實(shí)際臨床診療上的一個(gè)階段性測(cè)試。該測(cè)試是在佛羅里達(dá)大學(xué)和賓夕法尼亞大學(xué)研究人員的共同指導(dǎo)下完成的，并且獲得了美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院眼科研究所的支持。

 　　患有此種Leber先天性黑內(nèi)障的病人，其眼睛內(nèi)部的受光體細(xì)胞是不能夠?qū)θ魏喂庠醋鞒鋈魏畏磻?yīng)的。而這都是由于他們體內(nèi)的叫做“RPE65”的基因不能夠完全分泌出某種正常接收光源所需的蛋白質(zhì)所致。研究人員就通過一種存在于大多數(shù)人體內(nèi)的基本無害的腺病毒為載體將“RPE65”基因傳輸?shù)讲∪说囊暰W(wǎng)膜區(qū)域。 　　研究人員稱此種基因轉(zhuǎn)移手術(shù)不僅不會(huì)給病人帶來任何的副作用，而且也不會(huì)使病人產(chǎn)生任何的“術(shù)后疼痛感”。而這三位受測(cè)病人自己則表示，在接受完手術(shù)之后，他們確實(shí)能模糊地感受到一定的光源。 　　美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)鮑威爾基因診療中心（UF’s Powell Gene Therapy Center）眼科學(xué)的威廉姆.W. 豪斯威爾斯（William W. Hauswirth）博士強(qiáng)調(diào)說：“從病人術(shù)后的改善效果來看，不僅說明該手術(shù)確實(shí)發(fā)揮了一定的治療作用，而且整個(gè)手術(shù)過程也是安全無誤的。”

　　豪斯威爾斯博士早在30年前就已經(jīng)開始了這種針對(duì)各種眼科疾病進(jìn)行“基因注入”療法的研究。他解釋說：“在對(duì)Leber先天性黑內(nèi)障類型2的眼疾病患進(jìn)行‘基因注入’手術(shù)的同時(shí)，我們沒有抑制他們自身的免疫系統(tǒng)。但目前尚在進(jìn)行中的針對(duì)其他類型眼部疾病的研究卻已經(jīng)采用了該種做法。從理論上說，抑制免疫系統(tǒng)的做法似乎是必需的，因?yàn)槲覀兪褂玫牟《据d體也許會(huì)刺激到病人身體內(nèi)的防御功能，使其產(chǎn)生有害的生理反應(yīng)。但其實(shí)免疫抑制本身也會(huì)具有一定的傳染風(fēng)險(xiǎn)以及可能帶來其他的一些問題。”

　　美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院眼科研究所的醫(yī)學(xué)博士保羅.A. 瑟賓（Paul A. Sieving）稱，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院眼科研究所的支持下，該種“基因注入”療法的試驗(yàn)性研究已經(jīng)持續(xù)15年之久了。他說：“現(xiàn)在，該種療法已經(jīng)成功地幫助三位病人在一定程度上恢復(fù)了視力，這就充分證明了‘基因療法’在治療眼科疾病方面的有效性。而人類大部分家族遺傳性疾病都是由于某種單個(gè)基因的突變而產(chǎn)生的，這為‘基因療法’潛在的多種醫(yī)療作用的發(fā)揮提供了可能。” 　　同在佛羅里達(dá)大學(xué)鮑威爾基因診療中心工作的分子遺傳學(xué)和微生物學(xué)教授巴里.J.伯恩斯(Barry J. Byrne) 也強(qiáng)調(diào)說：“此次測(cè)試性治療在安全性上的突破具有里程碑式的意義，但預(yù)期治療效果的取得則更令我們感到高興，畢竟這才是我們的最終目的所在。”

 　　目前，在美國(guó)，大約有2000名Leber先天性黑內(nèi)障類型2的病患，而該種疾病只是眾多不可治愈性眼疾的一種。而在美國(guó)，患有各種不可治愈性眼疾的總?cè)藬?shù)則達(dá)到了20萬。如果此種“基因療法”能夠廣泛推廣應(yīng)用的話，將會(huì)給這些眼疾病患帶來更多的曙光。