美國醫(yī)學(xué)人員6日報(bào)告說，在世界上首次用基因療法治療風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的臨床試驗(yàn)中，基因療法療效明顯而且安全。他們認(rèn)為，基因療法可以造福全球數(shù)以千萬計(jì)的關(guān)節(jié)炎患者。

匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員在最新一期美國《國家科學(xué)院學(xué)報(bào)》網(wǎng)絡(luò)版上發(fā)表論文說，這次臨床試驗(yàn)實(shí)際是在1996年至1999年間進(jìn)行的，出于對基因療法安全性的考慮，他們將觀察期定為5年，超過了普通新藥物或療法3年左右的臨床試驗(yàn)期。

總共有9名49歲至73歲的風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎女患者參與了這次試驗(yàn)。結(jié)果顯示，患者關(guān)節(jié)組織已經(jīng)接受了植入的新基因，身體所產(chǎn)生的促炎癥物質(zhì)因此明顯減少，而且在5年中這種療法沒有出現(xiàn)任何副作用，負(fù)責(zé)傳輸治療基因的病毒也沒有在患者組織內(nèi)繁殖，因此研究人員認(rèn)為其治療效果“積極安全”。

這種基因療法基于科學(xué)家對關(guān)節(jié)炎機(jī)理的認(rèn)識(shí)。他們發(fā)現(xiàn)，患者關(guān)節(jié)內(nèi)部大量積聚免疫細(xì)胞，它們產(chǎn)生的細(xì)胞因子白介素－１會(huì)與滑膜細(xì)胞的受體蛋白結(jié)合，導(dǎo)致滑膜細(xì)胞分泌促炎癥物質(zhì)。而炎癥擴(kuò)大又會(huì)招來更多的免疫細(xì)胞，這樣的惡性循環(huán)最終使關(guān)節(jié)功能損壞。因此在基因療法中，科學(xué)家通過導(dǎo)入新的基因，來破壞這一惡性循環(huán)反應(yīng)鏈。試驗(yàn)結(jié)果恰如他們所預(yù)計(jì)。

但研究人員強(qiáng)調(diào)，這種療法需要先將患者關(guān)節(jié)組織取出，經(jīng)轉(zhuǎn)基因處理、培養(yǎng)后再植入體內(nèi)，費(fèi)時(shí)而且昂貴。因此他們計(jì)劃，下一步展開腺病毒基因療法治療關(guān)節(jié)炎的臨床試驗(yàn)，即以腺病毒為載體直接將新基因?qū)腙P(guān)節(jié)組織，降低治療成本。