當然，研究人員也提醒說CERE-120并不是什么能恢復帕金森癥受損神經細胞的神藥。這種藥只用于恢復受傷害多巴胺神經元的功能，如果細胞被摧毀或被身體吸收，那么這種藥物就會無效。Neurturin是膠質細胞源性神經營養因子家族(GDNF family)成員之一,它的受體GFRα2通過糖基磷脂酰肌醇(G-PI)與細胞表面連接，neurturin與GFRα2結合后,酪氨酸激酶受體RET蛋白激活，引起一系列生物學效應.neurturin在促進多巴胺(DA)能神經元存活、部分外周神經元和腸道神經叢的發育以及膠質細胞的分化方面發揮著重要的生理作用。

　　帕金森癥又稱震顫麻痹，是中老年人的一種常見疾病。主要癥狀有節律性抖動、肢體與軀干肌肉僵硬，運動緩慢及姿勢障礙等。多巴胺神經細胞是導致帕金森癥發病的主要病理基礎。瑞金醫院生物醫學研究院由此入手，對201個帕金森病人和221個正常人進行了遺傳學比較，經5年研究發現，第二號染色體的蛋白基因能夠調節多巴胺神經細胞的生長、發育和成熟，其突變點位于NR4A2，占有家族性病人的10%。

　　在2003年，國際權威雜志《自然遺傳學》今年第一期刊登了中國科學家的這項最新成果。這項成果是由二醫大附屬瑞金醫院樂衛東教授領銜的課題組完成的。研究人員首次在國際上發現了第二號染色體的蛋白基因為帕金森癥的突變基因，此成果將有力推動帕金森癥的遺傳學診斷、治療。

　　今年5月，倫敦的研究人員也啟動了一項針對眼病的基因治療試驗。利用基因療法治療人類視力疾病的首項臨床試驗已經啟動，參與該試驗的是12名患有一種遺傳性童年失明患者。這項在倫敦進行的試驗希望能夠恢復攜帶一種導致視網膜退化的基因缺陷患者的視力。

　　倫敦Moorfields眼科醫院的Robin Ali和同事正在治療由RPE65基因的一種異常導致的Leber先天黑內障（LCA，Leber’s congenital amaurosis）成人和兒童患者。這種基因在視黃醇（一種幫助視網膜檢測光線的分子）循環過程中具有重要作用。LCA患者通常會從嬰兒期就失明。Ali的研究組利用一種病毒載體，將RPE65基因的正常拷貝插入到視網膜細胞中。之前，研究人員已經用這種方法恢復了患有LCA的狗的視力，并讓它們首次毫不費力地通過一個迷宮。英國牛津大學基因傳遞研究組的領導者Leonard Seymour（未參與這項新試驗）指出，視網膜視很適合進行基因治療的身體部位，因為它能通過直接注射來進行操作，從而避免了傳遞的問題。而且，視網膜還是一個相對的免疫豁免部位，從而使載體病毒不至于被立刻中和掉。

　　該研究組已經對該方法進行了15年的研究。Alic表示，首次在人身上檢測這種方法代表著人們向著構建治療多種不同眼病的基因療法前進的巨大一步。首次的人類試驗結果將可能為將來更多的基因療法方案提供重要基礎。