英國Leeds總醫院Peter等正在進行的一項多中心Ⅲ期臨床試驗表明,對于陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)患者,長期接受補體抑制劑eculizumab治療可顯著減少血栓栓塞的發生。(Blood 2007,110:4123) ???? 溶血是PNH的主要臨床特征,可導致貧血、嚴重疲乏、疼痛以及血栓栓塞。較早的研究顯示,eculizumab治療可減少溶血,減輕貧血及疲乏。血栓栓塞是PNH患者的首位死因,Peter等進行的研究旨在評估eculizumab長期治療對血栓的預防作用。   研究共納入187例患者,分別來自三項獨立的臨床試驗:12周開放標簽的Ⅱ期初步試驗;26周雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期試驗;52周開放標簽的Ⅲ期試驗。 ???? 結果顯示,在三項試驗中,eculizumab治療均可迅速且一貫地減少病人溶血至接近正常水平,三項試驗eculizumab治療組血栓栓塞發生率均降低,總的血栓栓塞事件從7.37次/100人-年降至1.07次/100人-年(P<0.001)。 研究者還注意到,在給予eculizumab治療后,抗血栓藥(如華法林)不能降低血栓栓塞危險。研究者警告說,PNH患者接受抗凝治療存在危險,特別是當患者血小板減少時,研究者曾見過兩例華法林導致顱內出血病例,其中1例因此死亡。當PNH患者開始eculizumab治療后,是否可以減少或停用抗凝劑值得進一步研究。/**/