近期美國學者就大劑量環磷酰胺對難以控制的嚴重再障（SAA）患者的治療作用作了研究。他們選擇了17例對常規免疫抑制劑治療無效的再生障礙性貧血患者，選用大劑量環磷酰胺（50mg/kg/d,共4天）進行治療?；颊叩钠骄挲g為31歲（6－58歲），病程平均14個月（6－58個月），其中8例患者達到危重再障的標準（中性粒細胞絕對計數<0.2×109/L）。平均隨訪了29個月后，10例患者存活（59％）。9例患者（53％）在大劑量環磷酰胺治療后不再需藥物治療，4例達到完全緩解，5例部分緩解。1例對大劑量環磷酰胺治療無反應者發生陣發性睡眠性血紅蛋白尿，另一例無反應者出現脊髓發育不良綜合癥。在治療有效的病例中，達到中性粒細胞絕對計數500的平均時間為54天（35－119天），距最后一次輸注血小板平均時間為99天（51－751天），距最后一次輸注紅細胞平均時間為125天（63－796天）。據此得出結論：大劑量環磷酰胺對難以控制的SAA有肯定的治療作用。
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