血液學(xué)研究人員報道，通過慢病毒介導(dǎo)的RNA干擾，可以有效抑制鼠造血干細(xì)胞Sbds RNA和蛋白的表達。 舒-戴二氏綜合征(Shwachman-Diamond syndrome，SDS)是一種罕見的多系統(tǒng)異常，包括胰腺外分泌功能不全、多系造血異常及干骺端軟骨發(fā)育不全。幾乎所有的SDS患者都有骨髓造血異常，中性粒細(xì)胞減少最為常見。多數(shù)SDS患者有SBDS基因異常。 研究者設(shè)計針對血干細(xì)胞Sbds進行慢病毒介導(dǎo)RNA干擾。試驗觀察到抑制Sbds，在試管內(nèi)導(dǎo)致粒系分化障礙，在體內(nèi)能影響造血干細(xì)胞增殖。此外，雖然B淋巴細(xì)胞生成正常，抑制Sbds還是能減少循環(huán)中的B淋巴細(xì)胞。 Rawls教授最后總結(jié)，這些數(shù)據(jù)都表明Sbds缺失足以造成骨髓造血異常。/**/